报告称，生物基因公司和Sarepta的快速药物批准显示FDA的缺口 - 彭博社

FDA的加速审批通道已被用于让患者根据有希望的初步数据获得实验药物。

摄影师：岩村幸/法新社/盖蒂图片社来自Biogen Inc.和Sarepta Therapeutics Inc.的药物批准显示了美国药品监管机构在加速药物审批以满足未满足需求的过程中存在的缺陷，联邦监察机构在一份报告中表示。

Biogen的Aduhelm、Sarepta的Exondys 51，以及Covis Pharma的Makena都在证据薄弱和审查员之间存在分歧的情况下迅速获得了美国食品药品监督管理局的批准，报告指出，卫生与公众服务部监察长办公室的报告中发现，在某些情况下，关于关键决策的文件缺失。

虽然Aduhelm（阿尔茨海默病治疗药物）和Makena（用于预防早产）已被撤回市场，但Sarepta针对杜氏肌营养不良症的药物仍在销售。该报告呼应并扩展了2023年彭博新闻的一项调查的发现，该调查发现公司从获得加速批准但没有确凿患者获益证据的药物中赚取了数十亿美元。

在阿杜海姆的案例中，OIG报告还指出缺失文档的严重问题，引发了对透明度的担忧。虽然FDA记录显示公司与机构官员之间有13次会议，但2022年众议院监督与改革委员会和能源与商业委员会的调查显示，实际上至少有40次。一些记录的会议缺乏详细的会议纪要或总结，报告称。

该报告在分析了24项加速批准后，重点关注了这三种药物。它建议成立一个特别顾问小组参与批准过程，并更好地记录会议。

“FDA必须在加快新药开发和审查的目标与批准没有确认临床益处的药物的风险之间取得平衡，”报告中提到。

根据报告中的机构回应，要求为提升批准设立特别顾问委员会将是低效的。FDA同意与制药公司会议的文档记录很重要。

该机构的加速审批通道已被使用超过三十年，以便根据有希望的初步数据让患者获得实验药物。虽然它因快速满足未满足的医疗需求而受到赞扬，但也因允许药物在市场上停留而面临激烈审查，而没有确凿证据表明它们改善了患者的生存或生活质量。

彭博社的调查还发现，通过加速通道批准的许多药物的确认试验被延迟，有时长达数年。

报告总结道，FDA需要“在某些情况下加强保护措施，以确保加速审批通道的适当和一致使用。”