FDA对基因疗法快速药物审批的决定可能会树立一个先例 - 彭博社

美国食品药品监督管理局在Sarepta针对杜氏肌营养不良症的基因治疗药物试验结果不一后面临艰难的决定。

摄影师：Kena Betancur/Getty Images周一的剧烈波动是否标志着上周开始的全球抛售的最终爆发，或是漫长下滑的开始，尚无法知晓。

摄影师：Michael Nagle/Bloomberg嗨，我是纽约的Bob。关于快速药物批准的持续争议转向了一种肌肉萎缩疾病的基因治疗。但首先……

今天的必读

• 一篇新的彭博专栏试图理清我们吃什么以及它是如何到达我们餐桌的。
• 生产Listerine和Neutrogena产品的公司正在裁减大约4%的员工。
• 彭博观点问：你会接受阿尔茨海默症基因的检测吗？

FDA面临重大罕见疾病决策

当我和我的同事Fiona Rutherford一年前写下关于快捷药物批准的第一篇报道时，我们关注的是制药公司如何从获得美国食品药品监督管理局加速批准的未验证药物中赚取数十亿美元的收入。换句话说，旨在加快对患者几乎没有选择的疾病药物批准的良好意图，最终演变成了一些公司的商业模式。即使确认这些药物能减缓疾病进展或改善症状所需的试验往往被延迟，这种情况仍在发生。

彭博社预测大生育率正在蓬勃发展。这对患者有好处吗？礼来和卫材在阿尔茨海默病药物长期使用上出现分歧退伍军人事务部长麦克唐纳计划在美国选举后辞职谷歌利用人工智能重塑因失败而受损的昂贵医疗保健推动我们的 分析发现 许多获得加速批准的药物，其试验被延迟，包括一款名为Exondys 51的特别有争议的肌肉萎缩症药物，来自Sarepta Therapeutics。我们的系列，从匆忙的药物批准中获利， 最近在医疗政策类别中获得了健康护理记者协会卓越奖的第三名。

现在FDA面临一个重大决定，关于如何处理针对罕见遗传疾病的基因疗法的快捷批准。

“这是一个相当重大的决定，”耶鲁大学的研究员 Reshma Ramachandran 说，她研究过加速批准。“这确实会在FDA如何处理罕见疾病的加速批准方面设定一个先例。”

我们早期报道的一个发现是，FDA面临来自患者倡导团体的巨大压力，要求 快速批准药物。但当后续研究显示药物无效或公司未能及时完成这些研究时，它一直试图加强监管。FDA的癌症部门 在执行更严格的规则方面特别积极。

在二月份，该机构首次使用新的“加速撤回”程序，撤销了一种骨髓癌药物的批准，因为该机构得出结论认为新的试验未能确认该药物有效。该药物的制造商对FDA的结论表示异议。

关于基因治疗药物的最新争议再次涉及Sarepta Therapeutics，该公司有四种针对杜氏肌营养不良症的加速批准药物，但尚未获得全面批准。该公司的首个基因治疗药物Elevidys，去年获得了针对4岁和5岁儿童的加速批准。该公司迅速完成了该药物的确认试验，现在正在申请没有年龄限制的全面批准。问题是：去年十月，Sarepta表示其试验在为期一年的研究中未能明显减缓疾病进展。但试验中某些更狭窄的患者运动指标是积极的。

这些混合结果使得该机构的决定变得困难。它可以按照Sarepta的请求，授予没有年龄限制的全面批准。在另一种极端情况下，它可以撤销批准，尽管这种情况不太可能发生。

或者它可以折中——扩大批准的年龄范围，但对某些年龄保持加速批准——这将迫使Sarepta进行更多研究，以明确界定其益处。

“我们相信数据支持标签扩展，”Sarepta发言人Tracy Sorrentino在采访中表示。Sarepta已表示预计在6月21日之前会有FDA的裁决。

针对许多其他罕见疾病的基因治疗药物正在开发中，因此FDA如何处理此案可能会对杜氏肌营养不良症以外的领域产生深远影响。 — 罗伯特·朗斯雷斯

我们正在阅读的内容

关于“超级老年人”大脑的最新科学是《纽约时报》这篇 报道。

你不应该对禽流感感到恐慌，根据 这篇解释来自KFF健康新闻。

《华盛顿邮报》详细介绍了FDA如何 推动癌症药物制造商 测试较低剂量。

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周一交易屏幕上闪烁的数字甚至让市场老手感到震惊。

在东京，日经指数下跌了12%。在首尔，韩国综合指数下跌了9%。当纽约开盘铃声响起时，纳斯达克在几秒钟内暴跌了6%。加密货币下跌；VIX，即股市波动性指标，飙升；投资者纷纷涌入国债，这是一切中最安全的资产。

周一的剧烈波动是否标志着上周开始的全球抛售的最终爆发，还是预示着一场漫长衰退的开始，目前无法知晓。周二，一些受创最严重的市场反弹，日经指数上涨超过10%，美国股指上涨1%。

‘大解脱’刚刚开始吗？

不过，有一点是明确的：支撑金融市场多年上涨的支柱——全球投资者所寄予厚望的一系列关键假设——已经动摇。回头看，这些假设显得有些天真：美国经济不可阻挡；人工智能将迅速彻底改变各地的商业；日本永远不会加息——或者根本不会加息到真正重要的程度。

在过去几周，迅速涌现的证据削弱了每一个假设。7月就业报告在美国表现疲弱。大型科技公司的人工智能驱动的季度收益同样不佳。而日本银行今年第二次加息。

## 重大分析

全球市场抛售背后的三个触发因素

16:34

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这一连串的冲击使投资者突然意识到，例如，在不到两年的时间里，Nvidia Corp. 的股价上涨了 1,100% 或将垃圾评级的贷款打包成债券，或在日本借钱并将其投入到在墨西哥支付 11% 的资产中所固有的危险。在三周的时间里，这场崩溃抹去了全球股市约 6.4 万亿美元。

“这是伟大的解开，”新加坡瑞穗银行经济与战略负责人 Vishnu Varathan 说。在交易员的行话中，试图在资产下跌时选择正确的时机购买，就像试图抓住一把掉落的刀。今天，Varathan 说，“到处都是掉落的刀。”

全球市场恐慌引发日本市场暴跌

日经225指数暴跌超过12%，全球市场剧烈波动

来源：彭博社

这样的市场恐慌带来了大大小小的风险。其中最显著的是：如果抛售持续得太久，可能会搅乱金融系统的运转，减缓放贷，并成为将全球经济推向许多人现在所担心的衰退的最后一根稻草。

这促使人们呼吁联邦储备委员会开始降低利率——一些人甚至认为，可能在下一个定于九月的政策会议之前就应采取行动。目前，官员们仍在观望。

“如果金融状况恶化，”特别是在信贷市场流动性方面，哥伦比亚线程投资的利率策略师埃德·阿尔-侯赛因在周一对彭博电视表示，联邦储备应该放松政策。“无论是会议间的降息还是只是更快的放松周期，全年发出信号，采取行动的理由都相当强烈。”

在债券市场，短期国债的涌入使得两年期票据的收益率短暂低于十年期债券的收益率，这是两年多以来的第一次。这种被称为反转的现象使收益率曲线恢复到其通常的形状——这一变化通常被视为即将到来的衰退的迹象。

美国收益率曲线的反转反映了交易者的衰退焦虑

收益率曲线的一个关键部分在两年来首次正常化

来源：彭博

注：数据反映了2022年6月至2024年8月2日的收盘基础。8月5日的数据反映了盘中最高点。

对于埃德·雅尔登尼来说，这位密切关注市场达半个世纪的经济学家，市场的突然崩溃让他想起了1987年的黑色星期一——那一天的暴跌使道琼斯工业平均指数缩水了23%。虽然令人恐惧，但雅尔登尼指出，这最终并不是经济厄运的预兆。

当时，“暗示我们正在进入或即将陷入衰退，但这根本没有发生，”雅尔登尼在彭博电视上表示，他经营着雅尔登尼研究。“这实际上更多与市场内部有关。我认为这里也有同样的情况。”

埃德·雅尔登。摄影师：克里斯托弗·古德尼/彭博社在当前的牛市中，市场也因过早的衰退恐惧而受到冲击。这种恐惧在去年早些时候因短暂的银行恐慌而爆发，但在美国经济持续向前发展时几乎同样迅速地消退。股市也从2022年遭受的重创中强劲反弹，今年徘徊在创纪录的高点。

但最近几天，全球情绪的转变非常明显，打破了通常的夏末平静，并搅动了度假计划。

彭博社策略师的看法……

“周一加速的风险资产的猛烈抛售看起来过度了。对短期国债的极端追捧也是如此。除非全球衰退的迹象变得明确，否则这些头寸似乎很脆弱。”

—加菲尔德·雷诺兹，市场直播团队负责人。

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随着市场损失的累积，米勒·塔巴克公司的首席市场策略师马特·梅利匆忙回到他在伦敦租住的地方，拿出了他的笔记本电脑。他和家人在那里度假，但这些计划现在泡汤了。和雅尔登一样，他也记得1987年的崩盘以及它给他的震撼，并表示周一早上感到了一丝似曾相识的感觉。

“你不会每天都这样醒来，”梅利说。“我记得1987年时的情况。”

美国纽约纳斯达克市场中心展示的股市信息。摄影师：迈克尔·纳格尔/彭博社引发周一动荡的力量已经持续积累了数周。

在七月初——正当科技股达到峰值时——日元开始急剧升值，因为投资者预计日本银行将加入其他中央银行，收紧货币刺激政策。这促使交易员们解除所谓的套利交易，即在日本以相对低廉的成本借款并在其他地方投资，以保留他们所获得的利润。这反过来对全球市场施加了卖压，因为借来的资金被归还。

随后是一系列持续的财报发布，进一步加剧了人们对大型科技股的担忧——这些股票推动了近期的反弹——它们的涨幅过大，而公司尚未从对人工智能的大规模投资中获得任何利润红利。亚马逊公司和英特尔公司在令人失望的业绩后均大幅下跌。

与此同时，债券市场不断闪现出日益加剧的担忧，数据显示经济的某些部分开始降温。到周三——当美联储将利率维持在超过二十年的高位，而日本银行收紧政策——债券已经反弹。然后在周五，随着失业率上升和就业增长远低于预期，它们进一步上涨。

在华尔街，经济学家们开始预测美联储需要采取半个百分点的降息措施或在会议之间采取行动——这种措施通常是在危机时才会采取。

小木正树在周一早上6点抵达瑞穗证券公司的大手町办公室，准备应对市场的大幅波动。但即便是他也对抛售的规模感到惊讶。

由于日本银行的加息，日元飙升了3%，日经指数在整个交易过程中暴跌。投资者因担心日元升值会侵蚀出口导向公司的收益而逃离日本股票。到交易结束时，日经指数的跌幅是自1987年以来最大。

“这超出了我所有的预期，”东京的首席交易策略师小木说。“我们正进入一些难以想象的交易领域。准备迎接更多。”

恐惧指数飙升

VIX打破了数月的诡异平静

来源：彭博社

损失开始在其他亚洲市场和欧洲蔓延，主要股指下跌，随后波及到美洲。它也渗透到信贷市场，至少有两家公司——无线基础设施提供商SBA Communications和主题公园运营商海洋世界公园与娱乐——推迟了总价值38亿美元的贷款交易。

到美国下午晚些时候，股票从低点反弹，使纳斯达克综合指数下跌3.4%，债券市场也趋于稳定。但这对那些犹豫不决的交易员来说几乎没有平复他们的情绪，他们不愿意将这视为又一次虚惊。

“我仍然感到担忧，”米勒·塔巴克的策略师马利说。“我们仍然担心收益和经济。”

在周一的 万亿美元抛售 背后，大型投资者正在做一些通常只为散户所做的事情：买入下跌。

当新手投资者撤退时，既做多又做空的对冲基金以自三月以来最快的速度购买个别美国股票，扭转了数月的 抛售潮，高盛集团的主要经纪商编制的数据表明。摩根大通的另一项分析显示，机构投资者在下跌期间净买入了140亿美元的股票，这使标准普尔500指数下跌了3%。