FDA在快速审批未经证实的药物后面临艰难决定-彭博社

摄影师：Grail嗨，我是鲍勃，现在纽约寒冷。药物需要在美国获得监管批准吗？未必。稍后详细讨论，但首先……

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快捷药物批准可能出现问题

大多数人可能认为美国市场上所有处方药都已被证明对治疗或减缓疾病有效。但如果你这样认为，那就错了。有一个鲜为人知的食品药品监督管理局类别叫做加速批准，近年来迅速增长。它允许基于初步数据批准药物，以便更快地将药物提供给绝望的病人。 获得加速批准的药物很可能是有效的，但尚未被证明。最初用于一些HIV药物，加速批准现在已经成为治疗癌症和其他可怕疾病的药物的常见方式。据彭博调查发现，在一些年份，超过20%的新药以这种方式进入市场。

公司被要求在获得加速批准后迅速完成更大规模的试验，证明他们的药物能够如预期地帮助人们。但批评人士表示，当药物未能在患者身上显示出益处，或者未完成所需的研究时，该机构在采取行动时反应迟缓。与此同时，一些公司已经从未经证实的药物中赚取了数十亿美元。

现在，加速批准正面临着一场大考验。在接下来的几个月里，FDA将就几种快速批准的药物做出关键决定。在一个正在进行的案例中，该机构的药物部门正试图在一项确认性试验后正式将一种名为Pepaxto的多发性骨髓瘤药物从市场上撤下，对该药物的功效产生了怀疑，甚至暗示它可能是危险的。该药物的制造商Oncopeptides AB已根据国会去年通过的一项新法律向FDA专员上诉了撤销建议。最终决定可能很快就会出台。

在另一个案例中，Sarepta Therapeutics于6月获得了一种用于杜欧肌肉萎缩症的基因疗法的加速批准，这是一种影响儿童的肌肉消耗性疾病。在十月，这种治疗未能明显减缓疾病在为期一年的确认性试验中。Sarepta仍在申请全面批准，指出该药物在次要的运动指标上帮助了孩子们。这让该机构面临一个棘手的决定——屈服于公司还是要求进行额外的试验来解决模糊的结果？

上周，FDA 举行了一场公开听证会，讨论了一种名为Folotyn的药物的特别严重情况。这种药物每年的成本约为90万美元，2009年就获得了罕见淋巴瘤的加速批准。但是，各个所有者——目前是Acrotech Biopharma——从未完成显示该药物能减缓疾病的试验。“没有人能正大光明地说这种药物是经过尽职调查开发的，”FDA肿瘤中心主任理查德·帕兹德在会议上说。

一位在听证会上为该机构提供建议的医生警告说，试验延迟可能是一种“耗尽时间的商业策略”。在未来几个月，该机构对此类案例的处理以及其他案例的处理可能会为加速批准流程的运作方式设立先例。

至于FDA，它称加速批准是“将有希望的治疗方法提供给患者的重要途径”。它表示致力于利用其权力，使药物在完成确证试验之前在市场上的时间最短。— 鲍勃·兰格雷斯 和 菲奥娜·卢瑟福

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