辉瑞（PFE）用于出血性疾病的基因治疗在关键试验中达到目标 - 彭博社

辉瑞公司的标志在一名工人的实验服上。摄影师：Scott Eisen/Bloomberg纽约时代广场的空白数字广告牌，拍摄于美国纽约，7月19日。摄影师：Michael Nagle/Bloomberg辉瑞公司的用于治疗严重出血疾病的基因疗法在关键的晚期试验中达到了目标，为公司进入已被证明对制药公司具有挑战性的市场铺平了道路。

辉瑞公司在一份声明中表示，该疗法在至少15个月的随访期内，在出血率方面表现优于血友病A患者常用的一种治疗方法，即因子VIII替代疗法。公司表示将在未来几个月与监管机构讨论这些数据。

这些结果可能会给桑格莫治疗公司带来提振，该公司与辉瑞合作开发了这种治疗方案，并且一直陷入流动性问题。

该疗法经历了曲折的发展道路。有一段时间，当一些患者的因子VIII水平（一种血液凝固所需的蛋白质，基因疗法可以解决）升得太高时，试验被暂停。后来问题得到解决，试验重新启动。

一些制药公司在新基因疗法方面难以取得进展，尤其是在血友病市场。根据TD Cowen的研究，美国至少有十几种获批用于血友病A的治疗方案，包括罗氏控股公司的Hemlibra — 一个年度价格超过60万美元的畅销品。另一种由拜玛林制药公司开发的血友病A基因疗法商业上令人失望。

这种疾病导致人们出血时间比正常情况长，因为他们缺乏第八因子。这是一种终身需要持续监测和治疗的疾病，在全球每10万活产男婴中大约有25例。25例中有25例。

辉瑞一直在寻找新药物，因为其新冠药物的销售额急剧下降，而股价已经跌至2021年底61.25美元的一半左右。该公司在四月份获得了美国批准用于治疗血友病B的基因疗法，这是一种不同类别的出血性疾病。

辉瑞的血友病A疗法旨在帮助患者自行产生第八因子，从而延长治疗时间，消除多年的昂贵治疗和定期静脉输液或注射的负担。辉瑞计划在2025年初申请该治疗的批准，桑甘莫公司高管在五月的盈利电话会议上表示，该治疗被称为giroctocogene fitelparvovec。

网络安全公司CrowdStrike Holdings Inc.，是全球大规模IT故障的中心，表示，安全机制中的一个错误导致有缺陷的数据在一次失败的更新中传递给客户，导致上周的崩溃。

这家美国公司正在努力梳理导致全球范围内发生的最引人注目的连续IT故障事件。这一事件导致上周五全球范围内的微软Windows计算机系统崩溃，影响了从澳大利亚和日本到英国的航空公司、银行和证券交易所的运营。