特斯拉（TSLA）Autopilot系统导致事故，引发对召回措施的调查 - 彭博报道

辉瑞公司赢得了美国批准其首个基因疗法，扩展到一个有前景但被证明是具有挑战性的医学领域。

辉瑞公司在一份声明中表示，这种名为Beqvez的治疗方案已获得了治疗血友病B患者的许可，血友病B是一种罕见的出血性疾病。辉瑞公司的药物是一种一次性疗法，旨在插入导致血友病B的基因突变的正确拷贝，从而预防标志该疾病的危险出血发作。

药品公司一直在努力将基因疗法转化为有利可图的产品，这种疗法可能具有潜在的治愈效果，但前期成本高昂。血友病B影响全球约4万人，而澳大利亚生物技术公司销售的首个血友病B基因治疗药物花了六个月时间才找到第一个商业患者。医生们表示，需求一直很低。BioMarin Pharmaceutical公司针对更常见的血友病A的基因疗法在上市的前19个月里只吸引了一个付费患者。

辉瑞公司表示，Beqvez的售价将为350万美元，并建立一个保修计划，如果患者未从基因疗法中获益，将退还支付者的费用。CSL Behring公司的治疗方案，以Hemgenix的名义销售，价格相同，而BioMarin的Roctavian售价为290万美元。

在血友病治疗领域，这些价格并不“过分”，孟菲斯圣裘德儿童研究医院的血液学家埃利斯·纽费尔德表示。纽费尔德说，血友病B的传统疗法需要每月两次注射促进血液凝固的称为因子IX的蛋白质，对于成年患者来说，这种疗法每年可能花费约75万美元。

“患者目前对他们目前的治疗方案非常满意，”曾为辉瑞和其他制药公司提供咨询的诺菲尔德说。“获得IX因子的剂量非常容易。来诊所，进行短暂输注，就完成了。”

根据一项关键临床试验，Beqvez相较于血友病B的标准治疗，将出血的年化率降低了71%。接受基因治疗的患者看到了对IX因子输注需求减少了92%。

辉瑞的股价在过去12个月中已经下跌了约三分之一，正在寻找可能取代其针对Covid-19药物销量暴跌的新药物。该公司去年在预测2024年收入远低于华尔街预期后，跌至十年来的最低点。

辉瑞还在为血友病A和杜兴氏肌营养不良症开发基因疗法，这是一种罕见的退行性疾病。每种疗法都处于后期开发阶段。

美国顶级汽车安全监管机构再次对特斯拉公司的Autopilot进行调查，这次是关于几个月前该汽车制造商是否已经采取足够的措施解决其驾驶辅助系统的问题。

美国国家公路交通安全管理局披露周五宣布，他们正在对特斯拉去年12月的召回措施的充分性进行调查，该措施旨在防止驾驶员误用Autopilot。该机构担心特斯拉的解决方案是否足够，部分原因是由于公司部署了一项远程软件更新后发生的事故。