Sarepta Therapeutics（SRPT）股票因基因疗法获得更广泛的FDA批准而大涨 - 彭博社

美国马里兰州白橡树的FDA总部。

摄影师：Sarah Silbiger/Getty Images抵抗各种渴望

摄影师：George Frey/Bloomberg

萨雷普塔治疗公司的基因疗法获得了扩大的美国批准，以包括更多患有致命肌肉疾病的儿童，扩大了一个备受争议的治疗市场，该治疗在临床试验中仍未证明其益处。

萨雷普塔股价在纽约时间下午5:51的延长交易中暴涨36%。

这种名为Elevidys的疗法突显了一种已成为争论焦点的批准类型。这种定价为320万美元的治疗最初是通过加速批准途径获得批准的，这是一种旨在快速将治疗严重疾病的药物推向市场的监管捷径，通常基于初步数据。如果确认试验未能显示该药物提供临床益处，FDA可以将其从市场上撤回。尽管这种快速批准可能有助于一些绝望的患者，但批评者表示，该系统有时允许未经证实的药物在市场上停留多年。

FDA最初去年批准了Elevidys用于治疗4到5岁的儿童，这个年龄组在研究中表现出最大的益处。早前的FDA决定是为了在回应有关治疗效果的问题时寻求一种折中方案，Sarepta自那时起一直在努力获得更广泛使用的批准。

去年十月，Sarepta表示其确认性试验未能在对125名幼儿进行为期一年的研究中明显减缓疾病。但根据药企称，试验中患者运动的次要指标是积极的，公司已向美国监管机构申请扩大、全面批准。

杜兴氏肌营养不良主要发生在全球每3500名男婴中的1名。由于一种叫做dystrophin的蛋白质缺陷引起，这种疾病导致严重的肌肉无力和萎缩。大多数患者在20多岁时死亡，尽管一些人由于各种治疗选择（如类固醇和其他已批准的治疗）而活得更久。

Sarepta销售其他需要定期静脉输液的药物来治疗这种疾病。另一方面，像Elevidys这样的基因疗法是一次性治疗，可以提供持久的益处。尽管Elevidys只被批准用于一小部分儿童，但它是市场上最成功的疗法之一。

六月份，辉瑞公司的一种基因疗法未能改善患有杜兴氏肌营养不良症的男孩的运动功能，危及了一种本可以成为Sarepta治疗的竞争对手的药物的未来。

这些轶事越来越不容忽视：许多服用新的肥胖药物，无论是诺和诺德的Wegovy还是礼来公司的Zepbound，不仅食量减少，而且饮酒和吸烟也减少了。

现在数据正在涌现，揭示了这些药物在治疗成瘾方面可能发挥的作用。需求巨大。根据美国精神卫生和药物滥用服务管理局最 近的调查，美国约有六分之一的人对酒精或非法药物上瘾。酗酒导致美国每年超过 17.8万 人死亡，而去年有超过 8万人 死于药物过量。除了人员伤亡之外，单单酒精滥用每年给美国经济带来超过 $2500亿 的医疗费用、生产力损失、交通事故和刑事诉讼。