一次性药物结束西西里诅咒的费用为180万美元 - 彭博社

插图：Rebekka Dunlap 为彭博商业周刊创作在一个酷热的夏日早晨，Daniela Miccichè 从她位于西西里中心的家出发，前往位于海岸的古城巴勒莫的一家医院。这是她每个月都要重复的行程。作为来自卡尔塔尼塞塔镇的旅行代理商，Miccichè 别无选择，只能进行两个小时的旅程，前往弗朗哥和皮埃拉·库蒂诺诊所。许多人也走进这扇大门，都是因为同样的疾病。她是大约7000名意大利人中的一员，其中许多是西西里人，他们依赖输血来治疗 β-地中海贫血，这是一种妨碍红血球携带氧气能力的遗传疾病。

彭博商业周刊总统选举并未阻止国际学生来美国退伍军人帮助填补美国电动车和电池工厂的劳动力短缺价值30亿欧元的集装箱盗窃案体育博彩应用程序比你想象的更具毒性Miccichè 等待着能够摆脱这些程序的那一天，这些程序自她3岁起就成为她生活中的常态。“我一直认为有一天我们会实现这个目标，”她说。

像 Miccichè 这样的患者即将实现他们的愿望，但这将使意大利医疗系统付出巨额费用。美国的 Bluebird Bio Inc. 开发的一种新型基因疗法，已于6月在欧洲获得批准，预计将在与政府卫生系统的报销谈判后于明年推出。这种名为 Zynteglo 的治疗方法机制复杂，价格高昂——每人158万欧元（180万美元），这突显了一个 日益普遍的困境。

数十种针对一系列毁灭性疾病的基因疗法正在路上。这些针对每位患者量身定制的单剂量药物，可能带来终生的益处。但这反映在它们的价格上，可能会加大对已经紧张的预算的压力。为了让政府支付者更容易消化Zynteglo，Bluebird计划将费用分摊到五年内，支付与其成功挂钩。

一次性疗法的高成本

数据：彭博社汇编

作为一种一次性疗法，Zynteglo从长远来看可以通过减少对昂贵持续护理的需求来为政府节省开支。巴勒莫中心的血液疾病专家Aurelio Maggio表示，今天治疗一名β地中海贫血患者的费用可能高达每年60,000欧元。这在五十年内就是300万欧元。随着其他疾病的多种神奇药物即将上市，前期费用可能对意大利的财政造成重大影响。该疗法的价格是SVB Leerink分析师Mani Foroohar预期的90万美元的两倍。考虑到该国有大量患者，“风险要高得多，”他说。

监管机构预测，到2025年，每年可能会有多达20个细胞和基因疗法的批准。诺华公司的Zolgensma于5月在美国获得批准，针对一种名为脊髓性肌萎缩症的儿童疾病，定价为210万美元。总部位于英国的Orchard Therapeutics Plc也在开发一种针对β地中海贫血的治疗，该病在全球影响近30万人。Zynteglo可能在明年获得美国的批准，并在2025年达到10亿美元的年销售额。“我们正在受益于创新的爆炸，并且已经跨越了许多关键的科学障碍，”Foroohar说。“获得支付需要像政府、支付者和监管机构这样的缓慢移动实体赶上。”

在意大利，Zynteglo的采用可能会产生重大影响。根据蓝鸟公司的估计，其公民中患有β地中海贫血的人数是法国、德国、英国和美国总和的两倍多，许多人生活在西西里岛和撒丁岛。但不到三分之一的意大利患者可能立即符合条件，因为监管机构仅批准了12岁及以上且没有严重类型疾病的患者，这种疾病使他们无法产生任何血红蛋白，血液中的关键蛋白。蓝鸟欧洲业务负责人安德鲁·奥本沙因表示，最初为有限数量的人支付费用将使政府更容易承担。该公司打算最终覆盖更广泛的患者群体。

患有β地中海贫血的人可能会导致危及生命的贫血、极度疲劳和其他问题，需要每两周进行一次输血。一个副作用是铁过量，如果不治疗，可能导致肝脏和心脏损伤。标准疗法多年来有所改善，但治愈的前景“对地中海贫血患者来说是一个梦想，”参与Zynteglo试验的罗马萨皮恩扎大学医生弗朗哥·洛卡泰利说。

这种与 镰状细胞病 相关的血液疾病，几个世纪以来一直困扰着西西里岛，并在非洲、亚洲和其他历史上也曾流行疟疾的地区很常见。科学家表示，这种基因之所以繁荣，是因为它提供了对蚊子传播疾病的保护。仅遗传了一份缺陷基因的携带者更有可能生存并将基因传给他们的孩子，导致后代中更高的流行率。

蓝鸟公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，花费数十年开发一种方法，利用改造过的病毒将功能性基因运输到患者的细胞中，以恢复血红蛋白的生产。这项工作终于得到了回报。在完善治疗制造过程后，该公司正在与政府合作，制定基于其新颖的五年分期付款计划的覆盖方案。这家制药公司预计将在2020年在欧洲推出Zynteglo。蓝鸟公司的Obenshain表示，从产品获批到患者在意大利获得该产品，可能需要大约一年时间。

与此同时，患者和家属渴望获得这种药物。这种疗法为瓦伦蒂诺·奥兰迪在他60岁生日临近之际带来了新的希望。这位来自费拉拉的企业家可能能够在没有输血负担的情况下度过余生。“我们已经等待Zynteglo超过40年了，”他说。“我们现在很着急。”—与卢卡·卡西拉吉和阿尔贝蒂娜·托尔索利一起阅读更多：父母如何获得Zolgensma，这个世界上最昂贵的药物