FDA的崩溃升级 - 华尔街日报

The Editorial Board

2025-11-07

143如果食品和药物管理局（FDA）做对了工作，就不应该出现在新闻中。按照这个标准，FDA正在以惊人的方式失败。该机构本周因所有错误的原因而成为新闻，功能失调可能对患者造成生死攸关的后果。

生物技术公司UniQure周一报告称，FDA已改变了批准其亨廷顿病基因疗法的目标。当前没有批准的药物可以减缓这种残酷的神经退行性疾病的进展，该病影响约40,000名美国人。FDA在四月份将UniQure的治疗指定为“突破性疗法”。

该机构还曾表示，如果其药物在三年的数据中显示出统计学显著的益处，UniQure可以申请加速批准，并且其试验可以包括一个未接受安慰剂的外部对照组。基因疗法的施用需要脑部手术，因此安慰剂组并不实际。

UniQure在九月份报告称，其治疗减缓了疾病进展75%。先别高兴。UniQure周一表示，“FDA目前不再认为数据”是“足够的”以获得批准。这意味着UniQure可能需要进行另一个包含安慰剂组的试验，这可能需要数年时间，如果它甚至能找到愿意接受安慰剂的患者。

“这是与FDA在过去一年多次会议中沟通的关键转变，”UniQure说。加入这个俱乐部吧。正如我们所报道的，Replimune、Capricor Therapeutics等公司披露，在生物制剂和基因疗法部门负责人Vinay Prasad的领导下，FDA已改变了其批准的基准。

这意味着患者必须等待更长时间才能获得救命药物。FDA的任意和不断变化的标准也为药物开发带来了不确定性，这种不确定性因该机构最近的混乱和功能失调而加剧。普拉萨德博士一直在清理内部并巩固对药物制造权力的控制。

周日传来了消息，FDA药物评估和研究中心的负责人乔治·蒂德马什因前生物技术商业伙伴的伦理投诉辞职。FDA专员马蒂·马卡里在七月任命蒂德马什博士领导负责许多药物审查的部门，而他从一开始就是一个糟糕的选择。

蒂德马什博士与普拉萨德博士分享监管父权主义。他批评FDA的前领导人“危害患者”，因为批准了“给他们虚假希望”的药物，并且“花费了我们医疗保健系统无法承受的巨额资金”。在九月，他呼吁重新评估FDA的加速批准程序。

“我们批准了具有显著毒性的药物，如vocolosporin [sic]，但尚未证明对患者提供直接的临床益处，”蒂德马什博士在LinkedIn上发布。FDA在2021年批准了voclosporn用于狼疮性肾炎，蒂德马什博士没有提供证据支持他关于其毒性或无效的主张。他后来删除了这条帖子。

但他对vocolosporin的突袭攻击导致了Aurinia Pharmaceuticals的股价暴跌，该公司生产这种药物。Aurinia董事长凯文·唐向政府提交了伦理投诉，随后在周日对蒂德马什博士提起了诉讼。诉讼称唐先生和蒂德马什博士是前商业伙伴。

他们的关系据称在2019年恶化，当时唐先生要求蒂德马什博士辞去他担任主席的生物技术公司的首席执行官。诉讼称，蒂德马什博士利用他在FDA的职位继续对唐先生进行“个人报复”。这包括在8月采取监管行动，伤害了部分由唐先生拥有的公司——美国实验室。

诉讼称，蒂德马什博士的个人律师随后要求唐先生向一个与蒂德马什相关的商业实体延长财务支付。蒂德马什律师的信中提到美国实验室所面临的“问题”。唐先生声称他遭到了敲诈。这些都是严重的指控，而蒂德马什博士否认不当行为。

他说他是因为与普拉萨德博士在人员和政策上的分歧而被迫离开。无论如何，蒂德马什对Aurinia的社交媒体抨击显示了糟糕的判断，而不当行为的气息损害了FDA的信誉。同样，FDA的功能失调正在阻碍救命药物的推出。FDA在特朗普先生的第一任期内取得了成功。到目前为止，在第二任期内却令人尴尬。

出现在2025年11月7日的印刷版中，标题为“FDA的崩溃升级”。

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