今日股市:道琼斯、标普6月27日实时更新 - 彭博社
Ashleigh Furlong
英国节俭的药品成本监管机构认可了世界上最昂贵的药物之一 —— 一种一次性输注药物,可以使血友病患者摆脱定期治疗 —— 在产品的有效性仍在审查中的有限期内。
该协议采用基于结果的付款模式,是第一个将使患者获得 CSL Behring 公司血友病B治疗药物的协议。这种名为Hemgenix的药物也是首个获得创新药品基金推荐的药物,该基金支付新治疗方法的费用,同时收集更多的疗效数据。
付款模式为英国国民保健服务提供了“必要的价值和财务保护保证”,CSL Behring公司英国和爱尔兰的医学事务和患者倡导主管Sujan Sivasubramaniyam表示。
血友病B是一种遗传性出血性疾病,其中一个关键凝血蛋白要么缺失要么无法正常工作。英国有超过2,000人患有这种疾病,其中大约有200多人符合接受新基因疗法的条件。Hemgenix是一种一次性输注药物,可以纠正那些不正常工作的基因。它不适用于患有更常见的血友病A的患者。
2023年,Hemgenix在英国获得了有条件的上市许可,并且是世界上价格最昂贵的药物之一,售价为350万美元 —— 与 辉瑞公司 的竞争基因疗法价格相同。英国通常在将新药推出国民保健服务之前进行严格的折扣谈判。
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药品成本监管机构去年在草案指南中建议不要使用Hemgenix,称有必要获得更多关于其有效性的长期证据。当时,成本效益也被认为高于国家卫生与护理卓越研究所认为“对NHS资源的可接受使用”。
由于对其疗效的数据不够令人信服,人们不愿使用创新药品基金,其制造商必须继续支付患者继续接受治疗的费用。由于Hemgenix只使用一次,CSL Behring不会面临这种风险。
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