FDA对MDMA作为治疗创伤后应激障碍药物的审查揭示了缺陷的流程 - 彭博社

摄影师：Aitor Diago/Moment/Getty Images一家联邦小组对一种基于MDMA的治疗创伤后应激障碍的态度几乎一致反对，揭示了监管机构在处理致幻药物方面的深层缺陷。

支持者们希望Lykos Therapeutics Inc.针对创伤后应激障碍的治疗方案能够取得积极的结果，以推动合法化致幻药物用于医疗用途的努力。然而，美国食品药品监督管理局召集的一组外部专家委员会对该治疗方案进行审查时，对FDA批准的研究设计提出了尖锐批评，质疑了该机构的可信度以及其是否准备在不久的将来批准任何致幻药物。

约翰斯·霍普金斯大学流行病学和医学教授卡勒布·亚历山大表示：“该委员会正确地指出了关于所呈现数据性质的一些重大关切。FDA将继续努力评估致幻药物的安全性和有效性。”

杰富瑞分析师安德鲁·蔡表示，周二会议上的挫折可能导致“在致幻药物的可批准性方面出现一些增加的不确定性。”

一些关注点是Lykos独有的，而另一些将成为整个新兴行业的问题，他说。特别是，FDA咨询小组担心Lykos研究中的患者可能会意识到他们正在接受MDMA疗法而不是安慰剂，并因此可能表现更好。

“期望偏倚 仍然适用于所有致幻研究，”蔡在一份研究笔记中说。

周三，为医疗目的开发致幻药物的公司股价下跌。Mind Medicine Inc.在纽约下跌了多达20%，而Atai Life Sciences NV下跌了多达16%，Compass Pathways Plc下跌了多达20%，Cybin Inc.下跌了多达13%。

在Lykos会议上还提出了数据不完整、有关不良事件的信息有限以及所谓的临床试验不端行为。在讨论中的某个时刻，一位小组成员要求澄清为什么Lykos的试验没有包括实验室评估，这是检查肝功能等生命体征的常规做法。

“这个被忽略了，”FDA精神病学部主任蒂凡尼·法尔基奥内说。“我们审查的每个项目都有实验室检查，我认为可能是主要审阅人员，审查那项临床研究的人员，因为它总是在那里，只是没有注意到它不在。”

患者指控

在为期两小时的公开评论会议上，患者、心理学家和独立研究人员声称Lykos可能在试验期间压制或淡化了患者的负面经历。

然而，奇怪的是，FDA告诉小组成员不要专注于这些声明，因为该机构尚未对其进行全面调查。这引发了一个问题，即为什么该机构在召开可能导致开创性批准的咨询小组之前没有解决这些指控 — — 其中一些指控已经存在了几个月甚至更长时间。

私人持有的Lykos受益于几项旨在加快药物上市速度的FDA计划。该公司于2017年7月与该机构签订了协议，FDA同意了小组成员批评的整体试验设计。第二个月，MDMA药物获得了所谓的突破性疗法认定，旨在加快最有前途药物的开发。今年，尽管有许多未解决的问题，FDA同意对该药物进行更快的优先审查。

FDA没有回应有关签署有争议的试验设计的请求。该机构通常不讨论正在审查中的药物。在听证会上，该机构官员表示，他们在2017年警告该公司关于拟议试验设计可能存在问题，并要求在签署之前进行更改。

Lykos的传奇故事凸显了关于FDA在审查新药时的可信度的不断增加的问题。在受到制药商和患者倡导团体的压力下，该机构越来越多地基于初步证据批准新药，偶尔会让患者接受后来被证明无效的昂贵药物。

2021年，美国食品和药物管理局（FDA）违背其专家顾问的建议，批准了Biogen Inc.开发的治疗阿尔茨海默病的Aduhelm，该药的支持证据存疑，导致保险公司拒绝为其提供保险。一项2022年的国会调查得出结论称，FDA的审批过程“充满了不规范性”。Biogen今年决定停止销售这种药物。

Lykos回应

Lykos表示对会议结果感到失望，并致力于与监管机构合作，寻找前进的道路。“Lykos在整个开发计划过程中一直寻求并收到FDA的反馈，”该公司在周三的一封电子邮件中表示。

约翰斯·霍普金斯大学的亚历山大表示，该机构永远无法让每个人都满意。他是一位前FDA顾问，曾在投票反对Aduhelm的专家小组中任职。

“我认为最重要的是，美国公众可以相信达到市场的产品对其预期用途是安全和有效的，”亚历山大说。

分析师表示，处于早期测试阶段的致幻药物由于FDA最近的指导意见，试验设计更为完善，公司有时间将委员会对Lykos的反馈整合到他们自己的计划中。

“我们认为这对其他药物开发者来说是‘半杯水满’而不是‘半杯水空’，因为他们现在更清楚临床和监管标准将会对他们的产品产生什么影响，”康泰菲兹分析师查尔斯·邓肯在一份备忘录中表示。

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