Crispr基因编辑：研究人员寻求解决治疗的生育问题 - 彭博社

一个镰状细胞病患者接受输血治疗以帮助缓解疼痛。（堂米·吕恩布拉德/堪萨斯城之星/美联社通过盖蒂图片社）

摄影师：堪萨斯城之星/美联社大家好，我是来自纽约的杰瑞。拜登政府和研究人员希望帮助患有镰状细胞病的人得到治愈并建立家庭。首先，在我解释之前…

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保留生育能力的镰状细胞病治愈方案

针对大约10万名患有这种疼痛性血液疾病的美国人，两种新的镰状细胞病基因疗法是一项突破。但这些潜在的治疗方案带来一个重大的折衷：可能会让患者失去生育能力。正如我本周所写的这篇文章，拜登政府最近推出了一个计划，旨在增加医疗补助计划（针对贫困人群的政府保险计划）参保人员获得基因疗法的机会。

彭博社展望镰状细胞病患者面临艰难选择：治愈还是生育德国进入第三个月，仍在努力获取挽救生命的艾滋病毒药物民主党进攻，试管受精使共和党脆弱Wegovy制造商希望日本知道他们也有肥胖问题除其他事项外，它要求药企支付生育保护费用，这可能涉及从患者身上取出生殖细胞，以保护其免受医疗程序的损害。由于一半以上患有镰状细胞病的美国人依赖医疗补助，该计划可能导致更多人接受新的治疗。但有一天，科学家们希望镰状细胞病患者根本不必面临这个选择。他们正在研究如何提供潜在的治疗方法，而不会让患者面临无法生育的风险。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的研究人员已经开发出一种修复镰状细胞病患者基因缺陷的方法，而无需让他们服用可能导致不孕的有毒化疗药物。这种方法于七月份发表在《科学》杂志上，被称为“体内”基因编辑，患者的DNA在体内被编辑，而不是在实验室里。“这是圣杯，”费城儿童医院儿科教授、参与研究的斯特凡诺·里维拉说。他说：“患者不会面临这个可怕的选择”，要么治愈，要么生育。与此同时，美国国立卫生研究院的研究人员与Magenta Therapeutics合作，开发了一种为患有遗传性血液疾病的患者准备基因治疗的方法，可以保留生育能力。他们的研究于十月份发表在《自然通讯》上，测试了所谓的抗体药物结合物，这些物质只消灭骨髓的种子，保留了体内其他细胞。这些方法在患者中使用可能需要数年时间。它们都尚未在人类临床试验中研究。尽管如此，美国国立卫生研究院的研究作者之一约翰·蒂斯代尔称这项研究为“潜在的改变游戏规则者”，因为不孕的可能性是镰状细胞病患者可能不愿接受基因治疗的重要原因。“患者不仅不情愿，而且患有该病的孩子的父母在孩子还没有考虑这个问题之前就必须做出关于孩子生殖健康的决定，”他说。这就是塞莱尼斯·马赫穆德面临的情况，她的9岁儿子纳维德患有镰状细胞病。到5岁时，他接受了30多次挽救生命的输血。他的左耳失聪，尤其在冬天经常发作疼痛。尽管他现在还太小无法接受新的基因疗法 — 符合条件的患者必须年满12岁 — 塞莱尼斯认为这是他拥有更美好未来的机会。但她担心他将来无法组建家庭。“我对继续进行治疗感到非常担忧，”马赫穆德说。“我不想成为为他做出那个选择的人，而他将来却无法组建家庭。”— 杰瑞·史密斯

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