Crispr的基因编辑疗法在全球首次获得英国批准 - 彭博社

治疗血液疾病的一种疗法成为首个获得人类使用监管批准的基因编辑治疗，这对于旨在修复基因编码的技术来说是一项突破。

维康制药公司和Crispr Therapeutics AG表示，英国药品和医疗保健产品监管局批准了Casgevy用于镰状细胞病和另一种称为β地中海贫血的血液疾病，成为首个批准该疗法的监管机构。

这种治疗将成为世界上首个在人类中使用Crispr的治疗方法。这两家公司表示，英国有大约2,000名符合Casgevy条件的患者。它承诺潜在的缓解——可能是一种治愈方法——但美国监管机构对其安全性提出了担忧。

Crispr股价在盘前交易中上涨了5.3%，而维康制药公司上涨了1%。

英国的决定对于一项技术来说是一次重要的考验，自十多年前发现以来，这项技术一直被期望能够带来医学革命。两位开发这些“基因剪刀”的女性于2020年获得了诺贝尔化学奖。

“MHRA批准这种疗法的举措标志着历史上的一个积极时刻，”伦敦大学学院生殖科学和妇女健康项目主任海伦·奥尼尔说。“改变生活的治愈方法的未来在于Crispr技术。”

英国还是第一个批准Covid疫苗的西方国家，于2020年12月初批准了辉瑞公司和BioNTech SE的疫苗。

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在上个月发布的一份报告中，美国食品药品监督管理局的工作人员表示，目前尚不清楚这些公司在研究中是否具有足够的基因多样性来评估治疗可能对患者DNA造成意外变化的风险。

MHRA对现有证据进行了全面审查，并将继续密切监测这种治疗，它说。

Casgevy的设计是通过编辑患者骨髓干细胞中的有缺陷基因来发挥作用。细胞被取出骨髓，在实验室中进行编辑，然后再注入患者体内 — 之后的结果有可能是终身的。

“基因疗法提供了治愈的真正机会，”伦敦大学学院医院的顾问血液学家Sara Trompeter在一份提交给英国科学传媒中心的声明中说。伦敦大学学院医院。