FDA阿尔茨海默病药物加速批准提案风险很大 - 彭博社

食品和药物管理局（FDA）专员斯科特·戈特利布博士在2017年10月25日华盛顿特区的众议院能源和商业委员会听证会上作证，讨论联邦应对阿片危机的努力。

摄影师：德鲁·安格雷这本来是阿尔茨海默病研究的糟糕一周，直到食品和药物管理局介入。

默克公司周二宣布停止一项重要的阿尔茨海默病药物试验。生物基因公司周三跟进，修改了一项晚期试验，引发担忧。

但随后FDA在周四宣布，它正在考虑在没有确凿证据证明实际益处的情况下批准阿尔茨海默病药物，并针对尚未出现症状的患者。该提案看起来比2013年概述的先前指南更为广泛。

彭博社商业周刊机器人出租车裁决已出——华尔街正在乘坐火车杰米·戴蒙担任财政部长：这个永不消逝的想法贾伦·布伦森是NBA现在需要的球员深入了解设定体育博彩赔率的公司FDA值得称赞的是希望为患有这种毁灭性疾病且没有选择的患者提供市场上的治疗。但它需要非常小心，否则可能会给数百万人带来虚假的希望。

我们不喜欢改变

Biogen的股票在其改变阿尔茨海默病药物试验后下跌

来源：彭博社

盘中时间以东部时间显示。

FDA的加速批准途径允许药物在药品制造商提供合理的证据表明其可能通过某些生物标志物帮助患者后上市——生物标志物简称为生物标志物——作为成功的替代衡量标准。为了保持在市场上的地位，药品制造商随后必须进行更大规模的研究，以证明该药物具有具体的益处。

这种方法帮助一些有效的癌症药物迅速上市。但速度有其后果：一项去年发表的JAMA研究发现确认性研究的到来非常缓慢，往往存在缺陷，有时显示药物没有提供临床益处。

教训是，癌症生物标志物和加速批准过程都不是完美的。但许多癌症生物标志物至少通过反复的临床成功得到了验证。阿尔茨海默病的问题在于，我们不知道什么构成合理的有效性证明或有效的生物标志物。

换句话说，科学家们并不完全了解这种疾病是如何运作的。

有很多昂贵且失败的尝试来测试各种理论。关于这种疾病的最流行假设——去除大脑中的淀粉样斑块或防止其积累可能有效——遭受了一次又一次的打击。

FDA关于阿尔茨海默病的提案可能会导致药物被批准用于没有明显疾病迹象的患者，仅凭被认为能预测该病的生物标志物的证据。这可能进一步扩大这些药物的潜在巨大市场。

但风险在于，FDA批准的药物可能对那些迫切需要它们的人群无效。我们可能需要数年才能确定它们的效果。这引发了伦理问题，更不用说患者、保险公司和其他支付这些药物费用的人的财务后果——或者如果他们决定不支付这些费用，可能面临的反弹。

脑力

分析师认为Biogen的主要阿尔茨海默病药物候选者具有超级畅销的潜力

来源：彭博社

许多阿尔茨海默病试验背后的理论，尤其是那些依赖于淀粉样蛋白假说的试验，是药物需要在症状出现之前早期给予患者。FDA似乎对此观点表示认可。但这仍然只是一个理论。而药物需要多早的目标似乎在每次失败的试验中都在移动。

现在FDA进一步打开了这扇门，它将面临让某人走过来的压力。但该机构需要设定一个高标准，以确定什么构成有效的成功衡量标准。

如果FDA只是为阿尔茨海默病研究进展后可能发生的事情奠定基础，或者如果它试图让在非常早期阶段的患者进行试验变得更容易，那么这没问题。但如果它在没有临床益处证据的情况下为首次阿尔茨海默病批准铺平道路1518714612146，那么它的立场就更加不稳固。

本专栏不一定反映彭博社及其所有者的观点。