中国科学家研发出治疗不治之症的基因编辑工具 | 南华早报

中国科学家在基因编辑领域取得重大突破，研发出治疗现有方法无法治愈疾病的新技术。这种名为线粒体DNA碱基编辑器的新型基因工具，可修复细胞线粒体DNA内的错误。研究团队利用该技术成功培育出携带线粒体DNA突变致病的大鼠模型，并首次在动物体内实现了对这些缺陷的直接修正。华东师范大学与临港实验室联合团队表示，这项技术有望为目前缺乏有效治疗手段的严重遗传病提供基因治疗方案。研究人员在6月3日发表于《自然-生物技术》期刊的首篇论文中指出：“线粒体DNA(mtDNA)突变的高效生成与修正是极具挑战性的。”

线粒体DNA突变与多种人类遗传病相关，包括导致视力丧失的莱伯遗传性视神经病变、神经系统疾病利氏综合征，以及可能引发中风样发作和肌无力的线粒体脑肌病。

目前全球约每5000人中就有1人受线粒体DNA疾病困扰，这些疾病可导致严重症状和早逝，但尚无根治方法。