香港团队称发现为治疗亨廷顿病带来新希望 | 南华早报

香港中文大学研究团队宣布发现亨廷顿舞蹈症的新发病机制及潜在治疗靶点。这种罕见的不治之症会导致患者出现抽搐动作和认知能力下降。

生命科学学院团队4月29日表示，他们发现亨廷顿患者脑内的PAPD5蛋白水平是健康人的4.5倍，这种蛋白会加速神经元凋亡（即神经细胞死亡）。

研究证实，抑制PAPD5活性可减轻其对神经细胞的损害，为药物研发提供了新方向。

相关论文已于4月9日发表于国际期刊《自然-通讯》。

“我们为理解疾病机制提供了全新视角。这项研究首次揭示了PAPD5介导的通路，此前从未被报道过。“论文第一作者、生命科学学院助理教授陈哲凡表示。

“该发现不仅深化了对疾病机制的认识，更为未来亨廷顿症治疗标靶药物的开发提供了新思路。”