阿斯利康治疗罕见代谢疾病药物试验失败 | 路透社

法兰克福，7月16日（路透社）——制药巨头阿斯利康(AZN.L)，打开新标签页在其治疗罕见疾病AL淀粉样变性的关键药物Anselamimab的临床试验中遭遇挫折。该公司周三宣布，该药物在关键的III期注册研究中未能达到主要终点指标。研究通过评估患者生存期与心血管问题住院频率的复合指标进行疗效测定。虽然该药物在整体研究人群中未显示出统计学显著优于安慰剂的优势，但阿斯利康表示，在一个预先定义的亚组中观察到了具有临床意义的改善。广告·继续滚动"该亚组结果表明，Anselamimab可能通过靶向清除淀粉样蛋白沉积来干预器官损伤和功能丧失的核心病理机制，“伦敦大学学院首席研究员Ashutosh Wechalekar解释道。AL淀粉样变性是一种罕见疾病，异常浆细胞导致蛋白质在体内异常沉积。若不及时治疗，这些沉积物会严重损害心脏和肾脏，最终导致器官衰竭。阿斯利康表示将全面分析研究数据，与监管机构共享结果，并在即将召开的医学专业会议上公布。具体时间尚未披露。

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