Sarepta透露一名患者在基因治疗后死亡 | 路透社

18 mar (路透社) - Sarepta Therapeutics (SRPT.O) 周二通报一名年轻人因急性肝衰竭在接受其针对一种罕见肌肉萎缩症的基因疗法后去世。在消息传出后，该公司的股票在开盘前交易中暴跌超过25%，至75.86美元。

该公司没有透露患者的年龄以及何时给予其基因疗法。

该基因疗法名为Elevidys，已在美国获得批准用于四岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。

尽管急性肝损伤并不是新的安全问题，但导致死亡的器官衰竭代表了该疗法之前未报告的严重损伤，该公司表示。

急性肝损伤是该疗法已知的潜在副作用，并在其处方信息中提到，该公司补充道。

该公司表示，检测显示患者近期有感染，这可能是一个潜在的促成因素。

患者感染了巨细胞病毒，这可能感染并损害肝脏，导致一种称为CMV肝炎的病症。

根据国家罕见疾病组织的资料，杜氏肌营养不良症在全球每3500个男性出生中影响一个。它削弱骨骼和心脏肌肉，随着时间的推移迅速恶化，患者通常在25岁时去世。

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