英国卫生系统将为镰状细胞病提供尖端基因疗法 | 路透社

一块标志悬挂在美国马萨诸塞州波士顿的Vertex Pharmaceuticals全球总部前，2019年10月23日。路透社/布赖恩·斯奈德/档案照片伦敦，1月31日（路透社）- 英国国家医疗服务体系（NHS）将提供一种前沿基因疗法，旨在治愈镰状细胞病，国家卫生与护理卓越研究所（NICE）周五表示。

来自Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)和CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)的疗法将使国家资助的医疗系统每疗程花费约165万英镑（210万美元）。英国的MHRA医疗监管机构在2023年成为全球首个批准该疗法的机构，该疗法使用基因编辑工具CRISPR。NICE评估新医疗技术是否可以在NHS中使用，表示该治疗每年适合约50名患者。

镰状细胞病是一种严重且终身的疾病，由于血红蛋白基因的错误引起，红血球利用血红蛋白在体内运输氧气。

该疗法涉及从患者的骨髓中提取干细胞，在实验室中编辑细胞中的基因，然后将其重新注入患者体内。

同样的技术于8月获得批准在NHS中用于治疗β地中海贫血，这是一种罕见的血液疾病。($1 = 0.8039 磅)

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