“基因快递卡车”实现多功能精准递送

科技日报讯 （记者张梦然）据美国国立卫生研究院官网报道，该院资助的研究团队成功开发出“基因快递卡车”——一种多功能基因递送系统，能够以极高精度靶向人脑和脊髓中的多种神经细胞类型。这一突破为未来实现精准大脑基因治疗奠定了基础，有望安全、高效地调控异常脑部活动。相比之下，目前大多数脑部疾病疗法主要集中在缓解症状，而非从根源上干预病因。

该递送系统可将遗传物质精准传递至大脑和脊髓的特定细胞中，用于研究或治疗目的。它不仅革新了科学家探索神经回路的方式，还提供了一种无需依赖转基因动物即可在多个物种中进行神经科学研究的新工具。

研究人员将这一系统形象地比喻为“基因快递卡车”，专门负责将特定的“基因包裹”投送到大脑和脊髓中的目标细胞区域。借助这些递送工具，人们能以前所未有的精度访问并操控中枢神经系统中的特定细胞群。

新系统基于一种经过改造的小型腺相关病毒作为载体，可将DNA高效导入靶细胞。该技术具有广泛的适用性，已在多个物种及实验系统中验证，包括手术切除的脑组织样本。这标志着该工具已具备进入广泛应用阶段的潜力。

此次发布的工具包包含数十种可靶向关键脑细胞类型的递送系统，涵盖兴奋性神经元、抑制性中间神经元、纹状体与皮质亚型、脑血管细胞，以及脊髓中控制运动、常在肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症等疾病中受损的神经元。此外，该平台还包括一个由人工智能支持的计算程序，可识别特定脑细胞中开启基因表达的“光开关”，大幅节省人们在寻找这类调控元件上的时间和精力。

这一系列创新工具将极大推动对人类大脑功能与疾病的深入研究。特别是它能够靶向前额叶皮层中的特定细胞（这一区域与决策能力和其他高级认知功能密切相关）。同时，也为研究帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿病、癫痫、肌萎缩侧索硬化症等多种神经系统疾病，以及各类神经精神疾病的发病机制提供了全新手段。

这项成果代表了神经科学和基因治疗领域的重要飞跃，为揭示人脑奥秘、开发新型治疗策略开辟了广阔前景。