梗阻性肥厚型心肌病治疗医保落地，大幅减负下仍需加强关注

【环球网保险综合报道】2024年12月，国家医保局正式公布新版医保目录调整结果，3159种药品纳入保障范围。值得注意的是，其中心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊作为首款针对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的创新药，被纳入医保乙类目录，并于2025年1月1日起正式实施。这一重大调整不仅填补了国内梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的医保空白，显著降低了患者经济负担，年治疗费用大幅下降。

肥厚型心肌病，这一相对罕见但潜在危害严重的心血管疾病，近年来逐渐受到医学界和公众的关注。尽管其患病率在中国约为80/10万，但由于许多患者症状较轻或无症状而未及时就诊，实际患者数量可能更为庞大。该疾病主要由编码肌小节相关蛋白的基因致病性变异导致，以心肌肥厚为特征，严重时可能引发心脏性猝死，给患者生命安全带来严重威胁。北京大学第三医院心血管内科主任医师陈宝霞介绍，从门诊情况来看，心肌病门诊中近半数患者为肥厚型心肌病。

在医保新政实施前，梗阻性肥厚型心肌病的治疗主要依赖 β 受体阻滞剂等传统药物，这些药物仅能缓解症状。而外科室间隔切除术虽能解除梗阻，但开胸手术由于风险较高、创伤较大等原因，患者接受程度并不理想。2024 年，创新治疗药物玛伐凯泰在国内获批上市，而后又被纳入医保，并已于今年落地。

据悉，玛伐凯泰胶囊通过靶向肥厚型心肌病的核心病理生理机制，即选择性抑制心肌肌球蛋白，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，从而减轻心肌过度收缩，改善舒张功能。肥厚型心肌病需要长期管理，患者用药经济负担偏重。玛伐凯泰胶囊纳入医保并落地后，明显降低了患者负担。“以北京地区为例，参保患者每月使用起始剂量2.5mg/天药物的费用，从之前的四千多元减至两千多元。”陈宝霞结合临床案例介绍说。

尽管医保降低了用药门槛，但早期诊断仍是关键。陈宝霞建议，有猝死家族史、运动后出现相关症状的人群应主动进行超声心动图检查，必要时结合 Valsalva 动作激发试验排查隐匿性梗阻。

随着医保政策的不断完善和创新药物的持续涌现，肥厚型心肌病等相对罕见的疾病在治疗前景上变得更加广阔。然而，专家仍呼吁大众提升对该病的认知，高危人群应及时进行筛查，做到早诊断、早治疗。同时，医疗机构也应加强对肥厚型心肌病的研究和诊疗水平，为患者提供更加精准有效的治疗方案。（陈十一）