“尝试权”运动在与FDA的斗争中获得强大盟友——彭博社
Gerry Smith, Robert Langreth
德克萨斯州利安德，一名患有杜氏肌营养不良症的儿童正扶着支撑物站立。
摄影师：塞尔吉奥·弗洛雷斯/《华盛顿邮报》/盖蒂图片社 大家好，这里是纽约的格里和鲍勃。FDA对一项争议性基因疗法的突然态度逆转表明"尝试权"运动在特朗普第二任期仍具影响力。稍后详述此事，但首先……
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尝试权之争
2018年，患有罕见肌肉疾病的男孩乔丹·麦克林在特朗普总统签署《尝试权法案》时被拍到拥抱总统，该法案旨在让垂危患者更容易获得实验性药物。
上月，在因急性肝衰竭导致患者死亡而暂停销售后，乔丹的母亲劳拉·麦克林和提案参议员罗恩·约翰逊暗中协助患有杜氏肌营养不良症的儿童家庭重新获得基因疗法使用权。
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美国食品药品监督管理局（FDA）表示，对于使用Sarepta公司技术的基因疗法，该机构"正在持续调查其急性肝衰竭风险"。
过去七年间，仅有少数患者动用了"尝试权"法案。但约翰逊为Sarepta药物奔走呼吁的举动提醒人们，该法案的精神从未消逝。
事实上，这项法案在特朗普第二任期可能获得更多支持。卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪近日表示，即便存在风险，民众也应有权使用未获批疗法。他透露自己曾赴安提瓜岛接受干细胞治疗，以缓解因神经系统疾病痉挛性发声障碍导致的咽喉问题。
杜氏肌营养不良症患儿的父母们迫切渴望任何可能延缓孩子肌肉萎缩的治疗方案，这些患儿大多在青少年时期就需要轮椅代步，通常活不过30岁。
对部分专家而言，Sarepta事件引发了关于患者团体和"尝试权"倡导者应在FDA决策中享有多大话语权的思考。宾夕法尼亚大学医学伦理学副教授霍莉·费尔南德斯·林奇指出，FDA的职责是在审批前权衡药物安全性与有效性，虽然患者应在该机构拥有发声渠道，但合理界限尚不明确。“如果FDA只说’患者愿意尝试’，那我们不禁要问：FDA存在的意义何在？“她质问道。——格里·史密斯与罗伯特·朗瑞斯
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