Sarepta-Roche基因疗法未获欧盟监管机构批准——彭博社

装有Elevidys基因疗法活性成分的药瓶。图片来源：picture alliance/dpa/picture alliance罗氏制药的基因疗法Elevidys未能获得欧洲监管机构支持，这对这家瑞士制药商及处境艰难的美国生物技术公司Sarepta Therapeutics Inc.构成打击，后者是该疗法的研发方。

欧洲药品管理局药物咨询委员会周五表示，因缺乏疗效证明，不建议将Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症患儿。该药物原本适用于3至7岁能独立行走的儿童。

Sarepta股价在盘前交易中暴跌18%，截至周四收盘今年累计跌幅已达89%。罗氏股价在苏黎世下跌0.8%。

此前美国食品药品监督管理局近期要求暂停使用Elevidys。在美国研发并销售该药物的Sarepta本周宣布暂停发货。负责美国以外市场销售的罗氏公司也在暂停向参考其审批的司法管辖区供货。

欧洲药管局表示，拒绝Elevidys是因为一项涉及125名儿童的研究未能证明治疗12个月后对运动能力有改善。该机构指出，安慰剂组和治疗组患者在标准运动评估中均显示进步，两组在34分量表上0.65分的平均差异可能源于偶然因素。

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罗氏表示将探索与EMA合作的潜在路径。公司在收到周四发布的意见后，有权在15天内提出上诉。

两名接受基因治疗的青少年死于急性肝衰竭，上个月第三例肝衰竭死亡病例是一名51岁患者在接受Sarepta另一种基因疗法治疗不同疾病后发生的。

巴西卫生机构周四表示也将暂停Elevidys的运输。