Sarepta需向FDA证明Elevidys不会导致更多死亡——彭博社

7月23日，位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司总部。

摄影师：Cassandra Klos/彭博社美国食品药品监督管理局不会批准Sarepta Therapeutics公司将其有争议的基因疗法重新上市，除非该公司能说服美国监管机构该疗法不会导致更多死亡事件，据一位熟悉情况的官员透露。

该官员表示，FDA尚未看到关于Sarepta治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys与两例致命肝衰竭病例关联的令人信服的解释，并且可能没有一个单一、易于解决的问题可以迅速修复。该官员称，在另一项类似但独立的Sarepta基因疗法试验中发生的第三例致命肝衰竭病例，无疑与Elevidys的安全性相关。该官员不愿透露姓名，因为FDA的审议是保密的。

该官员并未排除Sarepta药物重返市场的可能性，但表示该公司需要提出一个详细的计划，说明如何安全地重新引入该药物。

Sarepta公司与FDA陷入僵局，此前该公司拒绝了FDA在新闻爆出有患者服用其相关实验药物死亡后停止运送Elevidys的要求。这家制药公司最终在周一晚些时候让步，停止销售该药物，并表示正在与FDA合作制定新的安全警告。

这可能比Sarepta公司所呈现的情况更具挑战性。该官员表示，FDA内部无人认为根据现有数据应允许该公司药物重新上市。

Sarepta的药物Elevidys在去年获准用于大多数杜氏肌营养不良症患者，当时该机构基因治疗部门负责人否决了内部工作人员反对批准该药物的建议。

该药物一直存在争议，因为试验中未能成功减缓疾病整体进程。但Sarepta成功论证了其他次要数据点应足以支持药物上市。

然而鉴于安全问题的严重性，FDA的态度现已转变。该官员称，机构担心若允许Sarepta药物重新上市，可能导致原本能存活多年的儿童患者死亡。

该官员将Sarepta药物与诺华制药治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma进行对比，指出后者虽也有严重副作用，但具有明确疗效证据。