罗氏(ROG SW)暂停在美国以外地区配送Elevidys——彭博社
Naomi Kresge
罗氏控股公司暂停了所有有争议的基因疗法Elevidys的运输,此前开发该疗法的陷入困境的美国生物技术公司也采取了类似行动。
这家瑞士制药商表示,从今天开始暂停接受美国以外国家的新订单,这些国家的审批基于美国食品和药物管理局的决定。该暂停适用于所有杜氏肌营养不良症患者,无论他们是否能行走。该公司在一份电子邮件声明中表示,这是自愿和临时的。
开发Elevidys治疗DMD并在美国销售的Sarepta Therapeutics公司周一晚间宣布暂时停止发货。最近几个月,两名十几岁的男孩在服用该药后死于急性肝功能衰竭。
上周,在新闻报道一名患者在接受另一种作用方式类似的Sarepta药物的临床试验中死亡后,FDA要求Sarepta暂停Elevidys的运输。这家美国生物技术公司最初拒绝这样做,但在遭到强烈反对后改变了主意。
罗氏在美国以外销售Elevidys,该药物目前已在阿拉伯联合酋长国、卡塔尔和科威特等国获批。该药物在欧洲仍在接受监管审查。分析师此前预计,到2030年,罗氏的收入份额将突破10亿美元的大关。
该暂停也适用于那些可能在其国家正式批准之前就接受基因治疗的个人患者。
一次性治疗药物Elevidys旨在通过基因导入技术,使杜氏肌营养不良症患者体内能生成其缺失的蛋白质变体。
接受治疗后去世的两名青少年均丧失行走能力,罗氏与Sarepta公司已暂停对无法行走患者使用该药物。目前大多数接受治疗的儿童年龄较小,仍保留行走能力。