Sarepta（SRPT）基因疗法药物在FDA对峙前引发担忧 - 彭博社
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你好，我是纽约的鲍勃。Sarepta Therapeutics公司已宣布将暂停其Elevidys药物在美国的所有发货。在FDA采取行动前一个月，我曾采访过一位试图敲响警钟的母亲，但首先…
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一位母亲的Sarepta警告
在Sarepta公司与美国食品药品监督管理局(FDA)戏剧性的拉锯战后，我开始联系患者及其家属，了解他们对这家公司争议性基因疗法的看法。
周一我联系了马萨诸塞州的克里斯汀·麦克谢里，她已成年的儿子正在使用Sarepta的老药治疗杜氏肌营养不良症。
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- 小罗伯特·肯尼迪恐吓父母要求医生提前接种疫苗 最近几个月，两名青少年男孩在使用Sarepta的Elevidys药物治疗肌肉萎缩症后死于急性肝衰竭。麦克谢里表示，她通过社交媒体群组获知多起男孩因Sarepta疗法导致肝脏问题住院的案例。
尽管她的儿子尚未服用Elevidys，但她表示，制药商对近期安全争议缺乏信息仍令她感到不安。
“我对这些死亡事件周围的沉默感到担忧，“麦克谢里说，她是以儿子名字命名的患者组织Jett Foundation的创始人。“所有这些家庭都在寻找答案，却没有人给出答案。”
上个月，在与几个受影响家庭交谈后，她提交了一份公民请愿书，要求FDA对Elevidys采取行动，包括在药品标签上添加关于潜在肝毒性的黑框警告。
她希望总部位于马萨诸塞州剑桥的这家公司发布更多关于Elevidys的信息，并与正在服用或考虑该药的患者家庭进行更好的沟通。
“在Elevidys标签中省略死亡和潜在住院风险没有合理或法律依据，“她在请愿书中写道。
位于马萨诸塞州剑桥的Sarepta总部。来源：Sarepta Therapeutics Inc.FDA周五在一份声明中表示，其领导层已与Sarepta会面，并要求该公司自愿停止该药物的所有发货，这是其最大产品。
“该公司拒绝这样做，“FDA表示。
在面临这一决定引发的强烈反对后，Sarepta于周一改变立场，宣布计划暂时暂停在美国的所有Elevidys发货。该公司在一份声明中表示，暂停将从周二收盘后开始，以便公司能够回应FDA的信息请求。
Elevidys是Sarepta公司的核心药物，占该公司最近一个季度产品销售额的一半以上。
Sarepta的困境在上周加剧，当时该公司表示，一名51岁的患者在6月份的一项治疗肢带型肌营养不良的基因疗法早期试验中因急性肝衰竭死亡。美国食品药品监督管理局（FDA）上周五表示，已暂停针对该特定肌肉疾病的基因疗法临床试验。
鉴于这些争议，McSherry表示Sarepta需要对其客户更加坦诚。
“他们一再强调，他们是如此透明，”她说。“如果他们真的那么透明，为什么我们总是在社交媒体上看到所有的不良事件，而不是从他们那里听到？”——Bob Langreth
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