Sarepta公司称第三名患者在基因治疗后死亡——彭博社

Sarepta Therapeutics公司宣布，又一名患者在接受其基因疗法后因急性肝衰竭死亡，这给这家生物技术公司带来了更大压力——此前已有两名青少年男孩在治疗过程中死亡。

公司发言人表示，上个月一名参与治疗肢带型肌营养不良症（该疾病通常会导致髋部和肩部肌肉萎缩）基因疗法早期试验的患者死于急性肝衰竭。发言人在声明中称，公司已"以适当且及时的方式"向监管机构和研究人员通报了这起死亡事件。

“尽管我们竭尽全力确保患者安全，但临床试验存在固有风险，我们感谢参与试验的勇敢患者及其家属。“发言人补充道。

Sarepta公司近期报告两名青少年男孩在使用获批治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys时死于急性肝衰竭，此事已使公司面临压力。这两起死亡病例均发生在因肌肉萎缩疾病丧失行走能力的患者身上。

该公司周三表示，应美国食品药品监督管理局（FDA）要求，已同意就Elevidys可能导致肝衰竭的风险向医生和患者发出警告。

Sarepta高管在周三与分析师的电话会议中表示，新警告标签似乎解决了FDA关于将该基因疗法用于可行走儿童治疗的担忧。同日，公司宣布将裁员超过三分之一并暂停多个在研药物，预计这些措施每年可节省约4亿美元成本。

Sarepta周三表示，仍在与FDA就解决杜氏肌营养不良症市场中另一部分人群（即已丧失行走能力的患者）的安全性问题进行对话。