Sarepta因基因疗法患者死亡事件裁员(SRPT) - 彭博社

Sarepta Therapeutics公司宣布裁员超过三分之一员工，并将在其治疗致命性肌肉疾病的基因疗法上添加黑框警告标签。此前两名患者死亡事件引发了对该公司前景的质疑

这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司周三表示，作为全面重组计划的一部分将裁减约500名员工，同时暂停多个在研药物管线。Sarepta称这些举措预计每年可节省4亿美元成本。

投资者对成本削减措施表示欢迎。盘后交易中Sarepta股价飙升60%。截至周三收盘，该公司股价年内已累计下跌85%。

应美国食品药品监督管理局要求，该公司同意就基因疗法Elevidys（用于治疗杜氏肌营养不良症）的肝衰竭风险向医生和患者发出警告。黑框标签是药物可能携带的最严重安全警示，表明存在致命或可能致命的并发症风险

Sarepta表示裁员将帮助其维持6亿美元循环信贷额度，并创造现金流以偿还2027年到期的可转换票据。

初步销售数据

该公司同时披露的第二季度初步业绩显示，净产品总收入达5.13亿美元，其中过半来自Elevidys。

上月Sarepta报告称第二名青少年男性患者在接受其320万美元基因疗法期间死于急性肝衰竭。两起死亡病例均发生于因肌肉萎缩疾病丧失行走能力的患者

当时，该公司暂停了2025年收入指引，并承诺将仔细审视未来成本。Sarepta还暂停了一项临床试验，并停止向非行动不便患者运送药物。

Sarepta表示，将向FDA提交针对无法行走患者的治疗方案，包括在施用Elevidys前抑制其免疫系统，这可能降低并发症风险。公司还将讨论为这些患者（通常是年龄较大的男孩和年轻男性）恢复治疗药物供应的途径。

FDA正在调查Elevidys相关死亡事件。这些死亡案例对新任基因治疗部门负责人Vinay Prasad构成了首个重大考验。在担任现职前，作为加州大学旧金山分校的学者，他曾严厉批评FDA的加速审批程序，特别是该程序在Sarepta基因疗法中的应用。

在三月发布的社交媒体帖子中，Prasad质疑Sarepta的治疗方法，称其"似乎正在杀死"杜氏肌营养不良症患儿并"摧毁他们的肝脏"。