制造更便宜的CRISPR基因疗法以拯救像KJ这样的婴儿——彭博社
Gerry Smith
基兰·穆苏努鲁博士与丽贝卡·阿伦斯-尼可拉斯同KJ·穆尔杜恩合影。
图片来源：费城儿童医院
大家好，我是纽约的格里。研究人员正试图延续"婴儿KJ"的成功案例，为罕见病儿童开发更多个性化疗法。稍后将详细报道，但首先…
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定制化基因编辑疗法
今年五月，婴儿KJ·穆尔杜恩成为史上首位接受CRISPR基因编辑定制疗法的患者。目前研究人员正致力于为另外八名儿童提供相同治疗。
加州大学伯克利分校研究员费奥多尔·乌尔诺夫正领导新成立的"儿童CRISPR治愈中心"，该中心本周宣布获得陈·扎克伯格倡议（普莉希拉·陈与其丈夫、Facebook创始人马克·扎克伯格的慈善机构）2000万美元资助。该项目旨在延续婴儿KJ的治疗突破，为更多罹患严重罕见遗传病的儿童提供个性化CRISPR疗法。
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该中心的项目将由加州大学伯克利分校（负责治疗方案设计与测试）、丹纳赫公司（负责组件生产）和加州大学旧金山分校（负责患者治疗）合作开展。研究将聚焦两类疾病：代谢紊乱（如身体无法分解特定蛋白质和脂肪的病症）以及先天性免疫缺陷（这类基因缺陷会损害免疫系统，使儿童易受感染）。
参与开发KJ治疗方案的乌尔诺夫经常收到绝望父母的邮件，他们发送患有罕见遗传病孩子的照片，询问是否存在基因编辑疗法。现有技术无法治疗多数病例。但即便存在可行方案，企业也缺乏兴趣——因为生产成本高昂且通常无法复用，难以收回成本。
与KJ一样，将由新中心治疗的八名儿童需要针对其独特基因突变定制治疗方案。通常，这一完整流程每位患者需耗费约1500万美元并耗时三年。对企业而言，这笔账根本算不过来。而对于生命可能仅剩数月的患儿来说，这个周期实在太长。
乌尔诺夫认为该中心能将流程缩短至四五个月，并通过避免重复临床前研究大幅降低成本。中心只需调整CRISPR技术中的引导RNA组件，即可针对每个孩子的基因缺陷进行治疗。他将此比作披萨店：“更换配料不需要重新认证烤炉或甩饼师傅”。
乌尔诺夫的终极目标是编制CRISPR"食谱"——任何人都能按此标准化流程制作个性化基因疗法。他表示，若要让更多患儿受益，必须由企业而非大学来主导这一计划。
“我希望营利机构能接过我们的食谱并付诸实践，“乌尔诺夫说道。——格里·史密斯
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