研究显示血友病基因疗法对血液疾病的疗效可持续13年——彭博社
Gerry Smith
摄影师：FS Productions/Tetra images RF 大家好，我是纽约的格里。一项新研究发现，针对出血性疾病的基因疗法在多年后依然有效。那么为什么没有更多患者接受这种治疗呢？稍后将详细探讨，但首先……
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时间考验
基因疗法是一项科学奇迹。通过修复DNA缺陷，它有望通过单次治疗就治愈多种毁灭性疾病。但多年来，这种尖端基因医学一直面临一个挥之不去的问题：它的效果究竟能持续多久？
科学家现在有了答案：非常长的时间。
彭博社预后小罗伯特·肯尼迪计划打击制药广告，威胁百亿美元市场英属维尔京群岛和玻利维亚被列入监管机构"灰名单"肥胖症初创公司Metsera因早期试验结果公布股价上涨礼来肥胖症药物在印度需求激增下销售额增长60%根据最新研究，圣裘德儿童研究医院和伦敦大学学院的研究人员对约13年前接受基因治疗的血友病患者进行了跟踪研究。血友病是一种遗传性出血障碍，影响约33,000名美国男性。该病由基因缺陷导致凝血必需蛋白质生成不足引发，手术甚至轻微外伤都可能造成危及生命的并发症。
研究人员对10名患有严重B型血友病的男性进行研究，发现这些患者体内凝血因子生成稳定，出血发作频率下降近十倍。其中7人未接受任何预防或减轻出血的治疗。
论文合著者安德鲁·达维多夫表示，这项发表在《新英格兰医学杂志》的研究可能是首个对基因治疗患者进行长达十余年追踪的案例。
“这种血友病治疗方法具有持久效果，“达维多夫在接受采访时表示。
这一发现对于需要为单次治疗费用高达300万美元的基因疗法买单的保险公司至关重要。鉴于疗效的不确定性，一些保险公司已与制药商达成协议，确保若基因疗法效果随时间减弱可获得退款。
该研究结果对目前对基因疗法兴趣不高的血友病患者同样重要。今年早些时候，辉瑞公司因患者需求有限而终止了其B型血友病基因疗法的全球开发。CSL Behring和BioMarin制药公司的其他血友病基因疗法也未能获得广泛认可。
本研究中的基因疗法由圣裘德儿童研究医院和伦敦大学学院的科学家开发，其作用机制与市面其他疗法类似。患者可报名参加由论文合著者乌尔里克·赖斯主持的该疗法后续临床试验。
该治疗未出现严重副作用——这曾是其他基因疗法面临的难题。但研究发现患者对用于递送治疗的病毒载体产生了持久免疫力，这意味着若基因疗法不能终身有效，将难以进行二次治疗。
据赖斯称，许多血友病患者对基因疗法持观望态度，部分原因是现有凝血治疗手段已能较好控制病情。要让保险公司承保数百万美元的治疗方案并非易事，且部分患者对长期副作用未知的新型疗法心存顾虑。
研究合著者表示，如今患者和保险公司可能更愿意接受这类新药。
“我认为单次干预疗效可持续至少13年的发现，可能会改变天平移向基因疗法，“戴维多夫表示。——格里·史密斯
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