Sarepta公司报告第二位患者使用其基因疗法后死亡——彭博社

Sarepta Therapeutics公司表示，第二名患者在接受了其针对罕见肌肉疾病的基因疗法后因急性肝衰竭死亡。

此次死亡事件发生在首例青少年男性患者接受一次性治疗药物Elevidys死亡三个月后。该公司称，两例死亡病例均为丧失行走能力的杜氏肌营养不良症患者。

公司已暂停临床试验，停止向无法行走的患者发货，并考虑为这类患者制定强化免疫抑制方案。

“我们最优先考虑的是所服务患者的安全与健康，“Sarepta首席科学官Louise Rodino-Klapac在声明中表示。

第二例死亡事件可能加剧市场对Sarepta这款核心药物的疑虑，并引发对美国食品药品监督管理局批准决定的更严格审查。

Elevidys通过FDA加速审批程序获批，该机制允许药物在最终临床试验完成前上市。虽然早期试验未显示该药能延缓疾病进展，但其最初依据是能提高患者肌营养不良蛋白（杜氏患者缺失的蛋白质）的生成量。

该疗法去年获得了美国全面批准，此前FDA一名高级官员否决了工作人员对该药物的反对意见。这款价值320万美元的基因疗法在多次试验中未能明显延缓整体疾病进展。

该机构给予该药物全面批准用于仍能行走的患者，并对无法行走的患者（如患病多年的老年患者）给予额外加速批准。

约15,000名美国人患有杜氏肌营养不良症，这是一种主要影响男孩的遗传性疾病，会干扰肌肉细胞所需的抗肌萎缩蛋白的产生。它会导致严重的肌肉无力和萎缩，患者随着年龄增长需要使用轮椅。大多数患者在20多岁时死亡，尽管由于各种治疗方案，一些患者的寿命得以延长。

现任FDA基因疗法监督部门负责人的Vinay Prasad曾批评批准Elevidys的决定。在3月的社交媒体帖子中，Prasad质疑Sarepta的治疗方法，称其“正在杀死”杜氏患者并“破坏他们的肝脏”。