阿斯壮早期试验为狼疮细胞疗法带来希望 - 彭博社

阿斯利康公司表示，少数接受实验性治疗的狼疮患者病情得到缓解。这家英国制药巨头正斥资数十亿美元投入名为CAR-T的细胞治疗新兴领域。

该药物是阿斯利康通过收购亘喜生物制药公司获得的，目前刚进入临床试验阶段。但这项在上海进行的小规模研究对十名既往治疗无效的年轻志愿者产生了显著效果。早期数据显示，其中六人在单次输注九个月后不再呈现狼疮症状。

阿斯利康正与多家药企竞相押注CAR-T细胞治疗——这种目前仅获批治疗血癌的技术——可能改变免疫系统攻击而非保护人体的病症。若获成功，意味着狼疮、多发性硬化或类风湿性关节炎患者将从症状控制转向潜在治愈。

“我们选择的都是疾病活动度极高的患者，“阿斯利康生物制药研发执行副总裁莎伦·巴尔接受采访时表示，“通过治疗将其疾病活动度降至基线水平，达到健康人标准，并有望实现长期持续缓解。”

阿斯利康并非首个在狼疮小规模试验中获得突破性成果的机构。德国乔治·谢特学术实验室2022年让五名患者实现缓解的里程碑研究，曾引发CAR-T治疗自身免疫疾病的研发热潮。

数十家生物技术公司和学术机构正试图将治疗方法推向市场。彭博智库估计，目前有超过100项针对自身免疫性疾病的细胞疗法研究正在进行中。

一些公司如CRISPR Therapeutics和Fate Therapeutics正在开发所谓的"现成"疗法，即使用供体细胞而非患者自身细胞生产药物。其他测试CAR-T药物治疗自身免疫性疾病的公司包括百时美施贵宝、Autolus Therapeutics Plc、笛卡尔治疗公司和诺华制药。

迄今为止的研究规模较小，尚不清楚患者是否能保持缓解状态。

研究人员表示，在阿斯利康的试验中，部分患者未能实现缓解仅仅是因为尿液中残留的蛋白质水平，这可能是由于先前的肾脏损伤所致。