昂贵却未必有效的抗癌药物获FDA批准 - 彭博社
Robert Langreth
摄影师：EvgeniyShkolenko/iStockphoto 嗨，我是身处潮湿新泽西的鲍勃。我即将前往芝加哥参加年度大型癌症会议。这些新药中有多少能真正挽救生命？稍后详述，但首先……
今日必读
核心问题
过去几年我一直在报道FDA的加速药物审批流程。批评者认为，这一流程帮助制药公司从最终被证明无效的药物中获利数十亿。而抗癌药的成本问题屡被提及。
这引出了一个关键问题：那些天价抗癌药中，究竟有多少能真正延长生命？数月前，我与同事Tanaz Meghjani、Rachael Dottle开始深入调查。这是我们做过最复杂的数据分析之一，如今终于有了结论。不足半数的评估药物在其获批适应症中显示出延长生命的效果。
彭博社预后专栏Intellia股价暴跌成为基因疗法困境的最新例证联合健康集团将向即将卸任的CEO赫姆斯利支付6000万美元奖励Whoop推出配备血压和心电图功能的纤薄健身手环美联储会议前夕美股全线下跌 市场普遍抛售然而在过去25年间，即使首次审批所需的临床试验规模缩小，新上市抗癌药物的中位定价仍实际增长了四倍。
这一现象的形成源于FDA一系列有利于行业的政策调整，使得更多药物仅凭延缓肿瘤生长（专业术语称为无进展生存期）就能获批。这个名称存在一定误导性——它并非指实际生存期，仅表示影像检查中肿瘤开始加速生长的时间间隔。
依赖这一影像学标准，抗癌药物已发展成为2000亿美元的全球市场，规模远超减肥药物。但受访研究人员表示，该指标对患者实际生存期的预测力出人意料地薄弱。
一项研究显示，仅38%能改善无进展生存期的治疗方案被证实可延长总生存期。但药企更青睐无进展生存期指标，因其比实际生存期更易测量且研究周期更短，能大幅加速药物上市进程。
我们的调查揭示了令人震惊的发现。辉瑞乳腺癌明星药物Ibrance数年前通过小型试验获得加速审批"，仅凭延缓肿瘤生长的数据就抢先竞争对手上市。虽已转为完全批准，但该药每年治疗费用约21.4万美元，其延长患者寿命的疗效至今未被证实，个中缘由仍引发医学界争论。
武田制药公司治疗多发性骨髓瘤的药物Ninlaro，也从未被证实能延长患者生命。在我们的报告中还有许多其他例子。辉瑞公司表示，Ibrance为无法治愈的癌症女性患者提供了"更多疾病未恶化的时间"，并能延迟化疗需求。武田制药称其药物是一个重要选择，为患者提供全口服治疗方案。许多医生认为阻止癌症进展本身就是重要疗效指标。
我父亲曾患结肠癌并转移至肺部，通过多种药物和手术多年控制良好。新肿瘤出现——即病情进展——就会启用新一轮药物治疗，再通过手术控制病情。
2011年的某天，在针对肺部结节进行侵入性治疗后不久，他突发肺炎。感染迅速波及双肺，约两个月后离世。虽然感染原因不明，但肿瘤和多年肺部治疗无疑严重损害了他的肺功能。
他从未参与临床试验。但假设他参加的试验仅以肿瘤缩小或进展为指标，这些标准显然无法全面反映他的真实经历——肿瘤进展后的长期生存，以及癌症未进展时的急剧恶化与死亡。
这正是理解无进展生存期与实际生存期区别至关重要的原因。——罗伯特·朗瑞斯
延伸阅读
小罗伯特·F·肯尼迪的MAHA委员会报告使用了不存在的文献作为脚注，据Notus报道。
一位双相情感障碍患者向NPR讲述了她管理病情的经历。
成年后被诊断出自闭症的人士向《华尔街日报》描述这如何改变了他们的生活。
联系《预后》栏目
有健康问题？或是有线索需要我们调查？请通过[email protected]联系我们。