Intellia（NTLA）股价下跌，基因疗法困境再添新例——彭博社

Intellia Therapeutics公司总部位于马萨诸塞州剑桥市。

摄影师：Spencer Grant/GHI/UCG/Universal Images Group/Getty ImagesIntellia Therapeutics Inc.周四股价下跌，此前该公司披露其针对心脏病的基因编辑治疗导致一名患者出现严重副作用，这是与DNA靶向疗法相关的最新安全问题。

该公司在一份文件中表示，该患者是200多名接受Intellia治疗的临床试验参与者之一，其肝酶水平升高，“但似乎无需住院或医疗干预即可自行缓解”。

Intellia股价周四一度下跌29%，创下盘中最大跌幅纪录。

彭博社预测UnitedHealth将向Hemsley支付6000万美元作为其回归CEO的奖励Whoop推出更纤薄的健身手环，具备血压和心电图功能美国股市在广泛抛售中下跌，交易员等待美联储会议研究发现，英国疾病福利激增与医院等待时间无关Leerink Partners分析师Mani Foroohar表示，在基因疗法出现意外安全事件后，“投资者的敏感性[变得]很高”。

基因疗法通过修复患者DNA中的错误，有望治愈多种毁灭性疾病。但即使在该领域庆祝科学突破的同时，生物技术公司也遇到了令华尔街担忧的问题。

本周早些时候，火箭制药公司宣布暂停其基因疗法研究，因一名患者出现与毛细血管渗漏综合征（一种血管疾病）相关的副作用后死亡。该公司股价当日暴跌63%。火箭制药正在研究治疗达农病的疗法，这是一种导致患者肌肉无力的罕见疾病。

今年三月，萨雷普塔治疗公司 表示，一名接受其基因疗法治疗的青少年因急性肝衰竭去世。该患者曾接受萨雷普塔的一次性杜氏肌营养不良症治疗药物Elevidys。

自首位患者接受基因疗法三十多年后，科学家们对其潜力从未如此乐观。本月初的一个例子是，医生们宣布他们为一名患有罕见疾病的婴儿创造了首例定制基因编辑疗法，这提醒人们基因医学的可能性。

然而，除了安全问题外，这种尖端药物的商业化也面临挑战。

公司发现开发基因疗法成本高昂且进展缓慢。一些获批的疗法患者接受度很低。保险公司开始抵制支付单剂300万美元或更高预付费用的治疗。

多家公司因融资难度加大而削减项目并进行了裁员。