FDA任命者维奈·普拉萨德：一位有待证明的药品批评者 - 彭博社

美国人面临更多警示信号

摄影师：莎拉·西尔比格/盖蒂图片社北美分社肿瘤学家维奈·普拉萨德被任命为美国食品药品监督管理局关键职位——这位对制药行业和美国卫生机构直言不讳的批评者获得这一争议性任命令制药公司震惊。由于担心药品审批标准突然大幅提高，生物技术股应声下跌。

收紧监管标准是个合理目标。但实现这一目标需要在证据与同理心之间精妙平衡，在确定性与速度之间审慎权衡。多年来，普拉萨德对企业与FDA如何错误把握这种平衡发表了大量言论。如今作为生物制品评价与研究中心（负责监管疫苗、基因疗法和血液供应）主任，他必须证明自己能正确处理这种平衡。

彭博社观点美国无法独自承担医疗创新的补贴想要继续打击芬太尼？别削减医疗补助120亿美元窗口透视AI能源竞赛美国石油产量已达峰值，但别指望会快速下降他某些更为僵化且逆主流的立场——比如对新冠疫苗的看法——难以令人信服。在任命前，普拉萨德担任加州大学旧金山分校教授。疫情期间，他因几乎持续抨击拜登政府决策而声名狼藉。他对儿童佩戴口罩和接种疫苗的建议尤为愤怒，这些观点与FDA专员马蒂·马卡里及美国国立卫生研究院院长杰伊·巴塔查里亚的立场高度吻合。

但在此之前，他因批评肿瘤药物数据缺乏严谨性而闻名。作为社交媒体上的刺头，他不断指出那些他认为不合格的研究和低标准的审批门槛。他反对基于肿瘤缩小或疾病未恶化等指标加速批准抗癌药物——普拉萨德及其他学者的研究已证明，这些指标未必能转化为患者生存期的延长。每当推翻某项医学结论时，他最爱用的回应之一就是：“要么随机对照，要么闭嘴”。

这番言论虽尖刻，却并非全无道理。他认为公众理应获得安全有效的药物，审批决策应当避免利益冲突。许多专家——包括前监管官员、生物伦理学家和卫生政策专家——都认同他的观点：太多药物在未证实真正价值前就进入了市场。

我也曾批评FDA过分追求速度而牺牲确定性：基于薄弱证据批准药物不仅给患者虚假希望，更可能造成实际伤害。患者可能承受重大经济损失，换来的产品最好情况下疗效有限，最坏情况下毫无作用，甚至可能产生危险的副作用。

然而，我们这些局外人却可以轻松地进行纸上谈兵式的监管。美国食品药品监督管理局（FDA）经常需要权衡那些看起来有希望但尚未确定的数据，以及患者对更好治疗的迫切需求。“这些决定都不会是容易的，没有一个单一的、客观上正确的答案，“宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学伦理与健康政策教授霍莉·费尔南德斯·林奇说道。做出正确的决定意味着要与每一个利益相关者接触，“在需要灵活的地方保持灵活，在不该灵活的地方坚持原则，“她说。

并非所有药物都会归入普拉萨德的管辖范围（例如，他批评过的许多抗癌药物是由FDA的药物评估与研究中心审查的）。但他无疑将面临决定那些别无他法的患者治疗命运的选择。任何参加过针对罕见病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）或杜氏肌营养不良症治疗咨询会议的人都会告诉你，患者及其家属的证词令人心碎。

这些决定的重要性要求FDA领导层保持一定程度的谦逊。而这正是普拉萨德的问题所在：他的公众形象——常常言辞犀利、走极端而不承认细微差别——让人怀疑他是否能在行动或言辞上把握好分寸。

最终，普拉萨德的监管方式对生物技术和制药公司将产生重大影响，其中许多公司正在研发过去二十年来最具前景的 技术进步，包括基因疗法和mRNA疫苗。已经有许多这样的公司在努力为针对极少数患者群体的产品找到可行的商业模式。将监管标准定得过高可能会彻底淘汰一些公司。

坎托·菲茨杰拉德生物科技分析师乔希·希默表示：“如果把创新门槛设得过高，能用于资助创新、寻找下一个重大突破的资金就会所剩无几。”

他补充道，这并不意味着发现会戛然而止，而是会转移到中国等其他地方发生。

据报道，普拉萨德在与FDA员工的首次会议中，对罕见病药物议题采取了更为平衡的立场。根据医生兼公共卫生研究员杰里米·福斯特运营的Substack专栏《医学内幕》披露，他明确指出"随机对照试验并非总是必要”。医学内幕消息源显示，他显然也认同"证据评估必须结合疾病背景——考虑其罕见程度和严重性，我们应该为众多渴望尝试新疗法的患者保持灵活性”。

虽然任何展现审慎领导力的迹象都值得欢迎，但应理性看待：这只是社交媒体海量对立言论中的几句理性表达。在具体审批决定出台前，我们无从知晓他真正的批准标准。希默指出，这意味着在可预见的未来，FDA这个关键部门的每次咨询委员会会议和审批截止日都将成为"牵动整个行业的重大二元事件，每次都是窥见当前标准的重要窗口”。

即便他能把握好平衡，还存在另一个关键未知数：他具备领导力吗？与前任们不同，普拉萨德缺乏FDA体系内的工作经验。而他接手的正是一个士气低迷的机构——卫生与公众服务部的大规模裁员波及FDA，即便部分员工被召回，数周的焦虑已严重打击士气。许多留任人员，包括负责新产品评审的专家，正在另谋出路。

与领导我们卫生机构的所有新冠怀疑论者一样，关于谁将在疫苗等敏感问题上真正掌权的问题挥之不去。如果卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪试图干预普拉萨德监管范围内的产品，他会反击吗？他最近关于儿童疫苗接种计划及其负责委员会的评论与肯尼迪的观点过于接近，令人不安。

这可能立即影响到普拉萨德现在监督的秋季新冠加强针。他在Substack上的一篇帖子表明，他赞同马卡里最近的评论，即更新的疫苗需要新的研究，这一立场几乎不可能让新疫苗获得授权。“那些认为新冠疫苗应该继续推出而不进行随机试验的人是反疫苗、反科学和亲企业的，“普拉萨德写道。

目前的担忧集中在一个当前的威胁上，但我们也应该担心普拉萨德为未来疫苗设定的标准。他的前任因制定了一项临床策略而受到赞誉，该策略使新冠疫苗能够以惊人的速度推出，最终挽救了数百万人的生命。在紧急情况下，普拉萨德将如何对待授权门槛？

所有这些因素叠加，形成了一个高度不确定的时期。FDA从来都不是完美的，也无法让所有人满意。但过去大家似乎都基本理解规则。而普拉萨德上任后，这一标准似乎变得模糊不清——患者和行业都将感受到其影响。

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