研究表明干细胞治疗帕金森病取得进展——彭博社

修复大脑的新希望？

摄影师：wildpixel/iStockphoto本月早些发表在《自然》上的两项小型研究提供了早期但重要的验证，表明干细胞治疗帕金森病是可行的。

这也为未来使用干细胞不仅治疗，更理想地修复或预防脑损伤迈出了一步。实现这一目标需要惊人的协调能力，并持续致力于理解神经退行性疾病的驱动因素；我们无法修复我们不知道已经损坏的东西。

这些治疗方法，一种最初由纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的团队开发，另一种由日本京都的研究人员开发，是数十年来研究如何将干细胞转化为帕金森病功能性疗法的成果。（需要明确的是，这些干细胞是在实验室设计的，与那些在干细胞诊所销售的未经FDA批准的可疑疗法不同。）

彭博社观点欧洲作为中国新目标市场或需征收"Temu税"新加坡大选显示其民主制度正走向成熟澳大利亚住房危机需要超越翻修的解决方案习近平的关税战揭示中国巨大分歧帕金森病的特征是产生多巴胺的神经元丧失，这种化学信使与运动和协调功能相关。当患者出现手部震颤或肌肉僵硬等症状时，其大脑控制运动区域中60%至80%的神经细胞已经永久丧失。

自1990年代以来，研究人员就设想用干细胞替代这些丧失的神经元。如今他们似乎终于找到了引导干细胞转化为多巴胺生成神经细胞的正确方法。这两项共涉及18名患者的独立疗法实验还表明，这些细胞植入大脑后可能实现预期功能。

两项研究的主要目标是确认干细胞疗法的安全性、耐受性和治疗可行性。目前进展顺利。唯一需要注意的是：由于治疗使用捐赠干细胞而非患者自身细胞（这种"现成"方案更易商业化），受试者初期需服用免疫抑制剂防止排异反应，部分人因此出现轻度至中度药物相关副作用。

更令人欣喜的是，这些细胞不仅完美融入周围环境，甚至在患者停用免疫抑制剂后仍保持功能活性。通过一个相对简单的移植手术——将数百万个细胞精准分布到脑部特定区域后，这些年轻的神经细胞需要经历成熟过程，与周围细胞建立正确连接才能开始分泌多巴胺。这一过程虽需数月时间，但科学家希望这个神经网络一旦建成，其功能可维持多年，甚至可能伴随帕金森患者终生。

利用能标记多巴胺能神经末梢的成像技术，研究人员证实移植后患者体内的神经递质产量持续高于术前水平。两个研究团队都观察到了鼓舞人心的初步迹象：该疗法可能改善部分患者的运动症状并提升生活质量，不过这些发现仍需进一步验证。

当然，要确证疗效仍需大量研究。科学家必须在更大规模研究中确认安全性，并深入探究这些细胞能否长期保持功能，真正改变患者生活。为此，拜耳集团旗下子公司BlueRock Therapeutics（已获斯隆-凯特琳纪念癌症中心帕金森相关干细胞技术授权）已启动三期临床试验，将在约100名患者中测试其疗法。目前还有多项早期研究正在测试其他干细胞疗法在帕金森病中的应用。

最终，帕金森病患者将不得不决定是否要接受这些疗法。在研究人员达到这一前景广阔的阶段所花费的这些年里，已经出现了更好的方法，如将多巴胺前体递送至大脑，或使用深部脑刺激治疗帕金森病的运动症状。

无论如何，这是一项重要的进展，或许对其他脑部疾病的前景更为重要。证明干细胞可以安全地植入大脑，是朝着研究人员最终梦想迈出的一步，即设计出超越症状、真正修复大脑甚至保护大脑免受未来损伤的疗法。

“这是一个概念验证，证明我们可以修复大脑的部分区域，赋予它新的生命和功能，这为其他神经系统疾病打开了大门，”纪念斯隆-凯特琳癌症中心的干细胞生物学家和神经外科医生维维安·塔巴尔说。

设计这些疗法现在已经是相对容易的部分，纪念斯隆-凯特琳癌症中心干细胞生物学中心主任洛伦茨·斯图德说。干细胞生物学中心“从工程角度来看，事情将会进展得更快。”

但斯图德警告说，理解如何正确应用这些工具——换句话说，知道向大脑输送哪种支持细胞或神经细胞——仍然是一个挑战。

未来还有大量的工作要做，但帕金森病的这一概念验证应该成为继续推动的动力——无论是在基础生物学方面，还是在推动干细胞治疗向前发展方面。

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