美国多数州批准针对镰状细胞病的基因疗法医疗补助试点计划——彭博社

在周五的一次演讲中，卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪表示，已有35个州同意参与一项联邦试点计划，旨在帮助医疗补助计划患者获得针对镰状细胞病的高价基因疗法。

据一位与会但未被授权公开谈论此事的人士透露，肯尼迪在向全国保险立法者委员会的讲话中提到，这些州覆盖了约84%患有这种血液疾病的医疗补助患者。

超过半数患有镰状细胞病的美国人加入了针对贫困人群的医疗保险计划医疗补助。

各州的强烈兴趣可能会促进Bluebird Bio Inc.、Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG等公司疗法的使用，这些疗法自2023年12月获批以来一直难以获得市场认可。Bluebird的治疗标价310万美元，而Vertex和Crispr的疗法价格为220万美元。

其他疾病

医疗保险和医疗补助服务中心正在征求各州意见，以扩大该计划，涵盖针对其他疾病的细胞和基因疗法。

这项由CMS主导的试点计划是在拜登政府时期启动的，旨在帮助各州支付可能对其预算造成压力的治疗费用。该计划将允许CMS代表各州就这些疗法的支付协议进行谈判。

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该计划要求制药商提供折扣，并在治疗效果（本应具有治愈性）随时间减弱时进行赔偿。同时要求企业为项目参与者支付生育力保存服务费用。

接受治疗的患者需先进行高剂量化疗以清除骨髓中的缺陷细胞，随后替换为改良版本。该过程可能导致不育，许多患者因此需要额外昂贵的治疗来保护生育能力。

联邦医疗保险和医疗补助服务中心发言人及相关企业代表均未立即回应置评请求。