安进公司获FDA批准Uplizna用于治疗罕见疾病 - 彭博社

美国监管机构批准了 安进公司的Uplizna，作为首个也是唯一一个用于治疗一种罕见炎症性疾病的药物，该疾病会导致器官中出现类似肿瘤的增生。

Uplizna最初于2020年获批用于治疗另一种影响视神经和脊髓的罕见疾病。周四，美国食品药品监督管理局批准其用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD），此前该疗法获得了突破性疗法认定以加速审批流程。

“Uplizna对IgG4-RD患者的影响被证明是非常深远且令人印象深刻的，”安进研发执行副总裁杰伊·布拉德纳在接受采访时表示。通常情况下，患者会接受类固醇治疗，虽然有效，但长期使用可能较为困难。

IgG4-RD是一种炎症性疾病，会导致器官中形成类似肿瘤的纤维瘤，可能造成永久性损伤。据估计，美国约有2万人受此疾病影响。专家表示，这种疾病常被误诊为癌症或狼疮，直到2023年才正式获得独立的医学诊断代码。

IgG4-RD的批准基于一项为期52周的晚期试验数据，其中Uplizna将疾病复发风险较安慰剂组降低了87%。试验中大多数患者在间隔六个月的两次输注后症状得到缓解。最常见副作用是尿路感染和淋巴细胞减少症（白细胞过少）。

Uplizna是安进公司通过2023年以278亿美元收购Horizon Therapeutics Plc获得的药物之一。这家总部位于加州千橡市的公司正在研究其第三种适应症——作为慢性自身免疫性疾病重症肌无力的潜在疗法。安进预计将在今年上半年提交监管审批。