赛诺菲易用血友病药物获美国FDA批准 - 彭博社

赛诺菲一款可每两月仅需给药一次的血友病疗法，已获得美国食品药品监督管理局批准。随着治疗市场扩大，该药为患者提供了更多选择。

这款名为Qfitlia（通用名：fitusiran）的药物是首个同时适用于A型和B型血友病的新疗法，既能用于存在抗体导致替代疗法失效的患者，也可用于无此类抗体的患者。

血友病是一种罕见出血性疾病，患者血液无法正常凝固。近年来，随着更便捷有效的疗法及基因疗法的问世，其治疗药物市场迅速扩张。其他新药包括罗氏集团的Hemlibra和赛诺菲的Altuviiio，但二者仅适用于A型血友病患者，且用药频率均高于fitusiran。

彭博社预后专栏美国麻疹病例一周激增12% 24州达800例礼来承诺在美国生产减肥药推动制造业回流源自MAGA运动的AI医疗独角兽获意外联盟支持联合健康集团新CEO欲重塑公司形象在后期临床试验中，与按需使用凝血因子药物的对照组相比，fitusiran显著减少了出血发作次数。

赛诺菲专科护理事业部执行副总裁Brian Foard表示：“当前亟需在降低治疗负担的同时提供有效疗法。“他透露，尽管A型血友病已有多种治疗方案，但该药仍获得远超预期的临床关注度。

赛诺菲血友病全球项目高级主管克雷格·本森表示：“这种更不规律的给药方案可能每年仅需六次治疗，‘这确实是一个巨大的进步，尤其是当我们听到患者对血友病治疗的期望时’。”

菲特西兰可在室温下保存一段时间，部分剂量将提供预充式注射笔。这种便利性对年轻患者以及难以维持严格冷链的地区可能特别具有吸引力。

不过，该药物一个潜在缺点是医生需要监测剂量水平，并可能需要调整以降低血栓风险。赛诺菲首席执行官保罗·哈德森今年早些时候表示，如果患者愿意与医生合作达到合适剂量水平，他们将能获得更便利的八周一次给药方案。

赛诺菲已在中国和巴西提交监管申请。欧盟和日本的申请需要从正在进行的试验中获取更多数据。