Alnylam（ALNY）心脏药物Amvuttra获扩大批准，挑战辉瑞——彭博社

Alnylam制药公司获得美国扩大批准的心脏药物，可能成为这家成立23年的生物技术公司迄今为止最大的福音——前提是它能击败来自辉瑞公司等强劲竞争对手。

Alnylam周四在声明中表示，其药物Amvuttra获准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。周五纽约交易时段股价最高上涨12%，创下自2024年8月以来的最大日内涨幅。由于投资者预期获批，截至周四收盘，该股在过去一年已累计上涨超过三分之二。

Amvuttra现可用于治疗ATTR-CM，这是一种当蛋白质变形并在心脏中积聚时发生的进行性疾病。美国每年约有5000至7000人被诊断出患有此病，但制药商表示该病在很大程度上仍未被发现，这为多个竞争者创造了机会。Alnylam称，约80%的患者甚至不知道自己患有此病。

彭博行业研究指出：

FDA批准Alnylam的Amvuttra用于第二种心肌病适应症，并维持当前定价，使该公司有望实现2025年业绩指引，到2030年可能将产品销售额提升至50亿美元…Amvuttra广泛的适应症范围包括死亡率、住院和紧急心力衰竭，这使其与辉瑞和BridgeBio的稳定剂形成差异化。

——彭博行业研究分析师Ann-Hunter Van Kirk和Jack Maltby。阅读完整报告。

这家330亿美元市值的生物科技公司面临重大考验：辉瑞的Vyndamax和Vyndaqel以年销售额约50亿美元主导ATTR-CM市场。BridgeBio制药公司也在11月获批推出另一款竞争药物Attruby。

三足鼎立

已上市治疗相关神经疾病药物的Alnylam决定维持当前每年约47万美元的定价——远高于竞争对手。据BMO资本市场分析师数据，辉瑞药物年费用为27万美元，BridgeBio的则为22.5万美元。

Alnylam的药品标签注明其疗法能降低死亡率、住院率和"紧急心衰就诊率"，这比其他两款获批药物的适应症更深入。

“我们认为’紧急心衰’的表述可能让Alnylam获得优势，“TD Cowen分析师Ritu Baral表示，“尤其在一线治疗领域。”

在Alnylam获批前，Baral曾预测使用辉瑞药物的患者随着心脏病恶化最终可能转用Alnylam药物。

三款药物尚未进行头对头试验。辉瑞和BridgeBio的药物为片剂，而Alnylam的需注射剂型。这意味着Alnylam需要寻找愿意每三个月前往医疗机构注射的患者或其护理人员。

目前分析师认为这不会构成主要障碍：预计到2029年Alnylam药物销售额将达43亿美元（主要来自心脏病治疗），辉瑞为32亿美元，BridgeBio为13亿美元。

新确诊患者

Alnylam首席执行官伊冯·格林斯特里特在接受采访时表示，公司将首先关注美国每年新确诊的心脏病患者。她认为寻找新患者不会耗时太久，部分医生甚至可能联合开具辉瑞与Alnylam的药物组合处方。

“我相信我们将看到医生开始为病情进展的患者转换治疗方案，“她说。

虽然医生们将Alnylam药物视为重症患者的理想选择，但市场增长实际来源于更早确诊的健康状况较好的患者群体，这类患者初期更可能获得口服药物处方。

BridgeBio首席执行官尼尔·库马尔表示，其药物上市仅数月就开出逾千张处方，主要来源正是新确诊患者。

万全准备

“这并非在争夺辉瑞的患者，“他说，“而是我们共同发现了越来越多的患者。”

辉瑞管理层则坚信医生不会让患者停用其药物。在Alnylam药物获批前，首席执行官阿尔伯特·布尔拉曾在投资者会议上表示：“当一种疗效显著的药物被医生认可时，他们绝不会轻易更换治疗方案。”

但辉瑞仍严阵以待。最近数周，约40名销售代表赴波士顿参加培训。哈佛大学附属布莱根妇女医院的权威专家用两天时间讲解了该心脏病的病因，以及可能冲击辉瑞业务的新药动态。

Leerink Partners的分析师Mani Foroohar表示，鉴于Alnylam的定价更高，它可能比竞争对手面临更多来自保险公司的阻力，他预计该公司将难以取代辉瑞的地位。

“对Alnylam的期望和挑战比其他公司要大得多，”Foroohar在一次采访中表示。“要取代像辉瑞这样的现有企业非常困难，因为它拥有极其安全的产品，并且是既定的护理标准。”