Regeneron（REGN）基因疗法改善失聪儿童听力——彭博社

再生元制药公司位于纽约州塔里敦的总部。

摄影师：Michael Nagle/彭博社再生元制药公司的一项基因疗法在临床试验中改善了几乎所有聋哑儿童的听力，这一结果可能使该公司能够为这种一次性治疗寻求监管批准。

根据周一公布的结果，11名参与者中至少有10人在不同分贝水平上经历了听力改善。再生元听觉全球项目负责人乔纳森·惠顿表示，参与者在试验开始时无法听到吸尘器的声音。治疗后，大多数人能够听到狗吠声和对话——有些人甚至能够听到耳语。

试验参与者年龄在10个月至16岁之间，患有一种罕见的耳聋，由基因突变引起，这种突变阻止了他们制造耳朵正常运作所需的蛋白质。

这一突破是几十年来对听力损失根本原因研究的结果。再生元的治疗通过手术进行，用一根小导管将基因的工作副本插入内耳。试验中没有出现与治疗相关的不良事件。

再生元正在与监管机构讨论是否可以根据试验结果提交批准申请，该结果将于周一在医学会议上公布。

“我们感到非常紧迫，需要尽快为患者推进这一疗法，”惠顿说。

这些结果提醒我们，基因疗法在修复导致遗传性疾病和缺陷的基因缺陷方面具有巨大潜力。但许多生物技术公司正艰难筹集更多资金来开发成本高昂的基因疗法。一些已获批的疗法正面临保险公司的抵制，且患者招募进展缓慢。

最新案例中，Bluebird Bio公司周五宣布，在被两家投资公司以远低于前值的价格收购前几乎濒临倒闭。不过仍有部分基因疗法取得商业成功，包括诺华制药治疗脊髓性肌萎缩症的疗法。

总部位于纽约塔里敦的再生元公司八年来与专注听力恢复和平衡治疗的Decibel Therapeutics公司合作开发该基因疗法。两年前，再生元以约1亿美元收购了该公司。

再生元并非唯一研究听力损失基因疗法的药企。礼来公司正在开发类似疗法，该疗法曾让一名先天失聪的11岁男孩首次听见声音。

美国每年仅有不到50名儿童患有该试验研究的先天性耳聋类型。但惠顿表示，再生元看到了治疗更常见听力损失类型的机遇。

多年来，医生们并不清楚儿童为何天生失聪，除了人工耳蜗等设备外，他们能提供的帮助有限。如今，他们对病因有了更深入的认识，并可能很快能让患者体验到从未感受过的东西：声音。

“这是医学的新时代，“惠顿说。