英国国家医疗服务体系推出治疗镰状细胞病的最昂贵药物之一 - 彭博社

世界上最昂贵的药物之一将通过国家资助的国家健康服务体系用于治疗一些在英格兰的镰状细胞病患者。

一次性基因编辑疗法Casgevy，由Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG开发，标价为170万英镑（210万美元），但英格兰的药物成本监管机构表示已谈判出一个较低的、未公开的价格。

大约1700人可能符合接受该疗法的资格，该疗法旨在修复基因代码，尽管考虑到治疗的复杂性，预计每年只有大约50名患者会接受治疗。

镰状细胞病影响红血球，导致极度疼痛、器官损伤，并可能缩短患者的生命。只有部分患有该病的患者将有资格接受Casgevy。

该治疗旨在通过编辑患者骨髓干细胞中的有缺陷基因来发挥作用。细胞从骨髓中取出，在实验室中编辑，然后再注入患者体内——之后，结果有可能是终身的。自十多年前发现以来，Crispr技术被期待能在医学上带来革命。

周五宣布的决定推翻了监管机构早前在草案指导中的拒绝。该治疗将通过所谓的管理访问计划推出，在该计划中收集更多数据，以帮助监管机构——国家健康与护理卓越研究所——了解长期益处，然后重新评估该药物。

英格兰有一个严格的程序来评估新药物的成本效益，NICE决定哪些药物可以免费提供给NHS的患者。随着医疗服务面临日益增长的财政压力，监管机构最近因拒绝接受某些癌症药物而受到批评。

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尽管如此，英国是第一个在2023年批准Casgevy的国家，该治疗已经可用于一小部分患有严重β-地中海贫血的患者，这是一种遗传性血液疾病，需要反复输血。

镰状细胞病的治疗需要化疗，这意味着只有最严重和进展迅速的患者可能会受益，伦敦国王学院的儿科镰状细胞病教授大卫·里斯说。尽管他对此表示担忧，但他说这“提供了一个非常重要的新治疗选择。”

“令人兴奋的是，基因编辑的进展目前正在迅速发生，似乎在未来几年内将出现更便宜、更安全和更有效的基因编辑形式来治疗镰状细胞病，”他说。