Verve解决了高胆固醇基因编辑治疗的安全问题：首席执行官 - 彭博社

Verve首席执行官Sekar Kathiresan

摄影师：Suzanne Kreiter/波士顿环球报/Getty Images

Verve Therapeutics Inc在一项针对高胆固醇人群的基因编辑治疗的新研究中没有发现任何安全问题，该公司的首席执行官表示。

在周一的采访中，Verve首席执行官Sekar Kathiresan表示，这家生物技术公司开发了一种新的实验性方法来预防心脏病发作，使用了一种与之前不同的递送方法。

在四月，总部位于马萨诸塞州波士顿的公司 暂停了对 之前治疗的早期试验的招募，因为一名参与者出现了异常的肝酶和血小板减少症，这是一种涉及低血小板计数的情况。

Verve将实验室异常归因于用于递送治疗的脂质纳米颗粒，或称为微小脂肪球。

该公司自那时起开始了一项新的研究，使用不同的纳米颗粒，截至十月底已对七名患者进行了给药。

“我们没有看到与第一个治疗相关的任何安全问题，”Kathiresan在旧金山的年度摩根大通医疗会议期间表示。该公司正在继续在新研究中治疗更多患者。

尽管安全问题迫使公司暂停了之前的试验，但该治疗似乎是有效的，降低了前五名接受特定剂量的参与者的胆固醇水平。

“我们的期望是这个产品将保持我们在第一个产品中看到的有效性和耐用性，但避免实验室安全异常，”Kathiresan说。

Verve预计将在今年第二季度获得新早期试验的数据。如果它通过后期试验，该治疗可能会在本十年末获得批准。

礼来公司可以在今年下半年行使收购Verve项目权利的选项。如果这样做，“这将是对商业假设的极大验证，”Kathiresan说。

Verve旨在创造一种一次性治疗，以预防心脏病发作，通过改变一种升高胆固醇的基因。它是基因编辑这一新兴领域中少数几家备受关注的公司之一，该领域通过对人类DNA进行永久性改变来治疗——并可能治愈——疾病。