华尔街曾预测其将大获成功如今这款药物可能面临退市——《华尔街日报》

全球每年约有3万名患者死于肌萎缩侧索硬化症（ALS）。图片来源：Maddie McGarvey/《华尔街日报》肌萎缩侧索硬化症（ALS），又称卢·格里克病，是一种毁灭性疾病：它逐渐剥夺患者的所有行动能力，最终导致死亡。目前最有效的药物最多仅能延长患者数月生命。

尽管美国食品药品管理局（FDA）2022年批准 Amylyx Pharmaceuticals公司药物Relyvrio的决定存在争议，许多人仍期待该药物在后期研究中能显现疗效。虽然当时有人质疑是否有足够证据支持提前批准，但仍有理由希望Relyvrio能在更大规模研究中显示出积极信号。

投资者曾给予该公司较高的成功概率。FactSet分析师预计，该药物年销售额将从去年的3.81亿美元增长至本年代末的近10亿美元，成为重磅药物。

不幸的是，上周五该公司、患者和投资者遭遇了最坏的结果。Amylyx宣布，在一项涉及664名ALS患者的研究中，该药物未能延缓疾病进展。公司报告称，在帮助患者完成行走、呼吸等日常生活任务方面，该药物与安慰剂相比无显著差异。“我认为这说明了：第一，ALS确实是一种极其棘手的疾病；第二，它具有异质性，我们仍有许多需要学习之处，“该公司联合首席执行官兼联合创始人约书亚·科恩在周五与分析师的电话会议中表示，“这对我们而言已足够艰难，我无法想象ALS群体——尤其是患者及其家人——此刻的感受。”

投资者对这一消息反应不佳。该股周五收盘暴跌82%，市值跌至2.29亿美元，远低于其3.71亿美元的现金储备。这一暴跌表明，投资者现在认为该药物的价值近乎归零，若考虑持续投入的相关费用，其价值甚至可能为负。

如今艾米莉克斯公司和美国食药监局面临的关键问题是：是否应将这款药物撤市。在2022年9月Relyvrio获批前，公司高管曾承诺若三期数据不理想将主动撤市。目前公司表示将用八周时间与监管机构及渐冻症社群商讨试验结果，并已停止该药物的推广，必要时将自愿下架Relyvrio。即便公司不主动撤市，这项研究结果也可能成为该药物的致命打击——医生将停止处方，保险公司也会拒绝理赔。

艾米莉克斯公司称研究显示Relyvrio未能延缓渐冻症病情进展。图片来源：艾米莉克斯制药/美联社肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）每年导致全球约3万患者死亡。尽管投入了数十亿美元研发经费，绝大多数试验未能展现临床疗效——赛诺菲的药物今年二月也在二期试验中折戟。目前仅有三款获批药物能提供极其有限的疗效。美国渐冻症协会在周五声明中指出，仍有充分理由保持希望：50种潜在治疗药物处于临床开发阶段，其中十余种已进入三期试验。

从投资者的角度来看，另一个关键问题是：随着核心产品的临床数据优势被削弱，Amylyx公司将何去何从？Evercore ISI分析师乌默尔·拉法特指出，若该公司将季度支出从约1亿美元缩减至药物上市前的不足5000万美元水平，就能依靠现有资金支撑更长时间，等待更多研究结果公布。公司首席财务官詹姆斯·弗雷茨在分析师电话会议中表示：“我们拥有资源…聚焦某些早期研发项目，但显然需要采用完全不同的运营架构。“不过拉法特强调，现阶段"很难对这些临床试验保持信心”。

Amylyx或许仍有翻盘机会。但对于渐冻症患者群体和坚守股票的投资者而言，前路必将充满艰辛。

联系本文作者大卫·韦纳，邮箱：[email protected]