《华尔街日报》：阿尔茨海默病药物的安魂曲

图片来源：Jessica Rinaldi/池畔摄影医药创新充满科学与政治风险。阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm便是典型案例，其制造商渤健于周三宣布终止该药物项目。

“在探索新药的过程中，一项突破可能成为未来药物研发的基石，“首席执行官克里斯托弗·维巴赫在宣布停止Aduhelm研发与销售的声明中表示，“Aduhelm正是这样的开创性发现，它为一类新药铺平道路，重振了该领域的投资热情。”

渤健为这一基础研究付出了高昂代价。我们曾详细记录2021年美国食品药品监督管理局批准Aduhelm引发的争议。这种单克隆抗体通过清除大脑中标志阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白斑块发挥作用，是首个显示能延缓病情进展的药物。

但临床试验数据存在诸多问题。部分科学家因早期靶向淀粉样蛋白抗体药物试验失败而否定Aduhelm潜力，但多数批评聚焦其定价。国会进步派人士一面推动扩大联邦医保覆盖范围，一面指责该药将导致医保支出激增。

美国医疗保险和医疗补助服务中心拒绝报销临床试验外的治疗费用，实质上扼杀了Aduhelm。截至2021年底，该药销售额仅300万美元。商业失败导致渤健裁员并解雇前首席执行官米歇尔·沃纳托斯。

但后续更多研究验证了Aduhelm背后的科学依据，其他制药公司也从百健的经验中汲取了教训。另外两种抗淀粉样蛋白抗体药物已证实对患者有益，其中包括百健的Leqembi——该药物去年获得了FDA批准。它可能很快将面临礼来公司抗体药物Donanemab的竞争。

Aduhelm的传奇故事揭示了药物价格高昂的原因。开发一款获批药物平均需要10到15年时间和26亿美元资金。进入临床前试验的药物中，只有0.02%能最终惠及患者。即便如此，获批药物中也仅有20%至30%能够收回上市所需的投资。极少药物能像糖尿病治疗药物Ozempic那样成为爆款。

最后向FDA首席副局长珍妮特·伍德考克致敬，她在Aduhelm获批过程中承受了诸多政治压力。这位任职38年的资深官员于周三离职。阿尔茨海默病患者因她的领导而获得了更好的治疗前景。

本文发表于2024年2月1日印刷版，标题为《一首阿尔茨海默病药物的安魂曲》