自主研发STAR-T技术，华夏英泰要做中国“基因泰克”_风闻

华夏英泰联合创始人/总经理 赵学强博士

做中国的细胞免疫治疗领域的基因泰克，造福全球患者。

这是一家敢于“折腾”的公司。

2014年，已在国际享有盛名的分子免疫学家林欣教授放弃国外优渥的教职，选择回国加入抗癌新疗法的创业中。2018年，专注创新型T细胞免疫治疗的华夏英泰应运而生。

在生物医药的广阔天地中，机遇与挑战如影随形。

自2017年针对癌症治疗的CAR-T细胞疗法获批以来，中国细胞免疫治疗产品市场规模不断增大。同时，CAR-T疗法赛道也变得愈发拥挤，但动辄百万一针的产业却未能完全成功应用于实体瘤。赛道从业者也无时不在思考，如何在细胞与基因治疗药物的浪潮中抢得先机。

作为浪潮中一员的华夏英泰，同样不例外。

作为一家创新型细胞治疗公司，同时又自带勇于创新、勇于迎接挑战基因的华夏英泰，在创立之初便有清晰认知。并未跟随前任脚步，而是选择自己去探索一条全新路径，团队在已有技术的基础上，充分结合了CAR-T和TCR-T的优势，创新出了STAR-T技术平台。

随着技术的迭代和战略的调整，华夏英泰不仅在科研领域取得了突破，更在临床实践中证明了其技术的潜力和价值。未来，华夏英泰将继续聚焦细胞治疗领域，通过技术创新和产业发展战略，为社会提供更多的价值，如林欣教授提到“共同的梦想”时所言，“作为从事生物医学基础研究的科学家，能够把我们的研究成果转化为造福人类的工具，开发全新的治疗手段，为癌症患者解除病痛提供个性化精准治疗，在人类攻克癌症的历史上留下我们的里程碑，是我们共同的梦想。”

以下专访内容，由融中财经整理。

融中财经：伴随着两年市场变化，贵司的技术和产品服务经历哪几次迭代？公司战略有哪些调整？

赵学强：华夏英泰是一家聚焦在细胞与基因治疗药物（CGT）领域，针对晚期癌症和红斑狼疮等严重自身免疫疾病等适应症的创新药企业。公司是2018年由全球知名免疫学家林欣教授领衔创立的。公司创立至今在保持技术先进性持续开发新技术新平台的同时，也在顺应市场变化调整产品开发策略。

技术方面，公司产品开发的立足点是创始团队在清华实验室研发并在国际上首次报导STAR（Synthetic TCR and Antigen Receptor，合成性T细胞受体抗原受体）-T。现有CAR-T技术已经在特定血液肿瘤领域取得重大突破，取得针对晚期癌症的革命性的高治愈率疗效；但在实体瘤和其他新靶点开发方向举步维艰。STAR-T是一种不同于现有CAR-T技术的创新结构，通俗讲是TCR基础上的CAR；因此STAR-T拥有TCR的信号、CAR的识别靶点机制，使得编辑的T细胞更具有天然T细胞的特性。STAR-T兼具CAR-T靶点识别与TCR-T天然信号的双重优点，在之后的临床实践中，STAR-T很多的优势也逐步得到了临床数据的验证，前期针对血液瘤等适应症的自体型STAR-T的探索性临床研究积累了50余例患者安全性和有效性数据并相继在国际学术会议和期刊发表。

随着公司的发展，技术上我们有更进一步的探索，针对当前自体型细胞治疗产品制造流程复杂，导致的如高成本、周期长、产品质量不一致等问题，近期华夏英泰与林欣教授所在的国家实验室合作开发了突破性技术Capa（CasRNP pseudotyped AAV）技术，Capa技术可结合STAR平台的定点整合可代偿内源TCR被敲除的缺陷，开发革命性的通用型T细胞产品。Capa作为新一代非电转/多基因编辑递送技术，具备技术优势将通用型细胞治疗产品的关键环节成本降低50%，实现放大工艺及自动化生产，契合细胞治疗未来产业的发展方向。

产品方面，公司聚焦在目前细胞免疫疗法具有差异化竞争优势的新靶点以及实体瘤和自身免疫性疾病领域。近期公司重点推进的项目都产出了非常好的临床数据，如：

一款创新靶点的LILRB4特异性STAR-T，该品种可解决复杂血液肿瘤治疗挑战，已完成的1例治愈（CR）和1例部分治愈（PR）的疗效，受到北京大学人民医院黄晓军团队的高度认可。该品种于2024年1月获得CDE的临床默示许可，还于2022年12月获美国FDA“孤儿药”资格认定，并曾以海报报告形式亮相2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。

另一款针对GPC3靶点阳性的实体肿瘤的STAR-T，可满足恶性程度极高、临床治疗手段匮乏的甲胎蛋白阳性胃癌等实体瘤未满足的临床需求。该项目在北京大学肿瘤医院开展探索性临床实验，首例患者罹患晚期胃癌经5线治疗后入组该项目，在使用GPC3 STAR-T疗法8周后，胃部肿瘤就成功缩小了近一半。第二例晚期癌症患者的肿瘤生长在一个月评估时也不再生长得到控制，疗效受到北京大学肿瘤医院沈琳团队的很好评价。

此外，我们开发的针对系统性红斑狼疮（SLE）等严重自身免疫病的CD19通用型产品，运用了突破性定点整合技术，立项至今实现了顺利启动和快速入组，首例十年病龄的SLE患者回输后安全性良好，一个月疗效评估已经基本被治愈，达到令研究者上海长征医院徐沪济主任“惊艳”的临床疗效。

融中财经：发展过程中，有哪些比较关键的事件影响？

赵学强：华夏英泰的企业愿景是“做中国的细胞免疫治疗领域的基因泰克，造福全球患者”。正如公司创始人林欣教授的一句座右铭“人生就是折腾”，这也是华夏英泰勇于创新勇于迎接挑战的基因；林教授在美国已经做到世界癌症界顶流的美国安德森癌症中心的冠名讲席教授，还是选择回国、选择创业，一方面是希望能实现科学报国的初心，另一方面也是觉得归国能有更大发展空间，可以做的事情更多了，包括创业。

华夏英泰的发展也是随着创新药行业的浪潮奔涌向前，2018年成立之初受清华大学技术转移和成果转化的投资管理平台荷塘创投天使轮融资支持，经历顺遂的初始阶段；到2020年之后快速成长，与多家国内一流医院合作启动了数项备案的“First-in-Human”临床研究，完成一个个里程碑事件；再发展到今天，正在穿越周期，适应环境进行内部调整，积蓄力量做好创新药开发，虽然创业的路并不简单，但我们始终有信心希望凭借“硬实力”成就事业，做出具有全球竞争力的创新药实现必然中的偶然。

融中财经：商业化过程中，我们克服了哪些行业共性难题，如产品成本控制、技术创新等？目前公司业务营收情况如何？

赵学强：公司目前的产品管线还处于临床阶段，尚未实现商业化，作为一家创新药企目前研发投入强度还是很高的。公司现在获得2个中国IND临床批件和1个FDA孤儿药认定；公司首个产品有望在2027年递交NDA上市申请。企业将秉承全球化多元化商业发展战略，通过产业发展驱动科研成果临床转化，在推进产品管线快速商业化落地的同时，也将积极开放合作创造营收，持续为新技术和新产品开发造血。

我们作为一家创新药企，未来必然面临商业化的挑战。从宏观层面来看，中国占全球GDP总量的18%，中国消费品和汽车业市场规模分别占到全球市场的20%和30%，而对于创新药而言，中国市场仅占全球市场的3%。对照18%和20%及30%，我们相信中国医疗体系的不断完善和创新研发的突破，必将带来提升空间。此外，企业如何实现高效商业化市场转换，实现商业化盈利也是未来会面临的挑战。但现阶段我们还是着眼当下，做好产品，同时“开源节流”，做好公司运营。

融中财经：目前贵司所处行业赛道具备哪些特点？市场竞争格局如何？创业公司是否还有机会？

赵学强：细胞治疗赛道作为生物医药领域的一个重要分支，近年来发展迅速，呈现如下特点：

一是技术迭代快：细胞治疗技术不断进步，如CAR-T、TCR-T和TIL等免疫细胞疗法和干细胞疗法等，展现出强大的创新潜力和临床应用价值；二是应用领域尚需拓展：就CAR-T领域，目前全球已上市几款产品均为针对血液瘤的产品，靶点也集中在CD19和BCMA。在占据了所有肿瘤病例90%的实体瘤领域，CAR-T细胞免疫疗法在实体瘤患者中的临床回应率差异化较大，肿瘤微环境的抑制作用、缺乏肿瘤特异性抗原以及CAR-T细胞无法有效浸润等因素给CAR-T细胞治疗实体瘤带来了很大的挑战，这是未来行业的突破方向之一。三是通用型产品是未来产业化方向，目前上市的细胞治疗产品均为自体型产品，其高昂的成本和较长的制备时间制约了市场的进一步扩大，因此开发通用型产品将是未来行业的重要发展方向。

市场竞争格局方面，全球细胞治疗市场规模自2017年首款CAR-T产品上市以来飞速增长，预计2025年全球市场规模将达到300多亿美元，中国市场也将快速增长，预计2025年市场规模将达到25.9亿美元。国内外许多企业都在布局细胞治疗领域，市场竞争日益激烈。

对于创业公司而言，虽然市场竞争激烈，但由于细胞治疗技术的快速迭代和广阔的市场前景，创业公司仍有机会在这一领域取得突破。特别是随着技术的进步和政策的支持，创业公司可以通过技术创新、差异化战略以及市场定位来寻找市场机会。

融中财经：中国高科技企业和投资人都在热衷找到解决卡脖子的技术创新，如何守住护城河，同时保持创新性，在市场上进一步开疆拓土？现阶段对技术、市场等方面投入情况？

赵学强：高科技企业真正的护城河，在于其科技属性，在于其产品管线不断迭代的能力，而研发产出率则是衡量这一护城河的可量化指标。近几年来，在多重利好因素推动下，中国医药创新正迎来黄金时刻，并逐渐在全球医药生态圈崭露头角。根据麦肯锡的预测，未来五年，中国创新药市场增长仍然可期，预计市场规模将从今天的200亿美元增至500亿美元，成为美国之后的全球第二大创新药市场。

此外，对于研发风险高、回报周期漫长的创新药来说，专利是其最为重要的一道“护城河”。一个典型案例是细胞治疗CAR-T的专利壁垒是其全球商业化的最大瓶颈之一。在CAR-T领域，美国最先入局的三家公司Juno、Kite和诺华从2013年起展开专利之争，随着Juno卖给了BMS，Kite卖给了吉利德，几大CAR-T领域重要参与者一直为其专利权而争夺不休；最终在2019年对簿公堂宣判BMS胜诉，吉利德败诉，吉利德旗下的Kite公司因此要向BMS旗下的Juno公司及合作伙伴支付7.52亿美元。目前CAR-T全球专利布局数量上宾夕法尼亚大学最多，其次是BMS公司，其针对CAR-T细胞疗法布局了完善的专利体系。随着CAR-T产品商业化推进，专利面临挑战的问题将不断突出，而国内CAR-T开发产品在海外市场推广中，专利壁垒将成为最大的风险点之一。

对于华夏英泰，我们开发的STAR-T技术一方面具备技术上的先进性优势，同时我们也针对STAR-T底层结构、工艺流程及衍生产品方面布局了完备的全球专利体系。正因为我们与其他工程化T细胞疗法均不存在专利冲突，专利、技术出海没有潜在风险，这也构成了企业的“护城河”之一。

融中财经：从首次融资到现在，我们接洽资本的考量是什么？对资方的选择有了哪些变化？新一轮融资进展如何？新资金将用于哪些方面？是否有明确上市时间表？

赵学强：产业周期和其他具体因素让中国生物科技成为国内这几年经历巨变的行业，从资本热潮到渐渐回归理性，相信让身处其中经历百转千回的同仁都百感交集。对于我们自己来讲，企业最初发展也是赶上政策资金的东风，基于自身的技术积淀和执行力我们取得了很好的临床数据，也因此前期融资很顺利。而这一两年中国创新药行业与全球资本周期同步，正经历着第一个周期的熊市，市场仍处于“修整期”。和众多感受到“寒意”的行业同仁一样，我们的企业也在快速调整方向，专注全球创新和价值创造，同时两手抓“短期要生存”和“长期制胜靠布局”，打造具有全球差异化优势的技术和产品，为投资人和社会创造更多价值。

可喜的是，今年以来创新药赛道持续受到政策关注和市场瞩目。尤其是可以看到越来越多的政府引导基金开始加码布局投资创新药产业，为市场释放了积极信号也为企业注入信心，这也是我们目前极为关注的融资管道。未来所融资金仍将用于创新技术的开发迭代，以及加速推进创新产品的临床进程。面对日益复杂的发展环境，企业也将持续组合优化现有资源并提升经营质量，实现可持续发展。企业上市方面，可以看到今年国家出台的《全链条支持创新药发展实施方案》，提出支持创新药企上市和再融资，保持科创板上市政策的可预期性，这对我们以及整个创新药行业都是重大利好的政策。

融中财经：关于未来2～3年或者下一个十年，公司在技术、市场、团队等方面有哪些重点规划？要实现哪些目标和突破？

赵学强：华夏英泰的愿景是“做中国的细胞免疫治疗领域的基因泰克”，这也是华夏英泰公司名的由来。基于这个初心，企业在未来几年依旧聚焦具备技术优势的细胞治疗领域，基于创始人林欣教授在清华大学和昌平国家实验室开发的国际领先的STAR-T平台和Capa技术，针对当前免疫细胞治疗难点，开发革命性的患者可及的T细胞药物。目前公司已开展的几十例血液瘤临床和实体瘤临床实验，取得了良好的安全性和有效性数据，特别是在实体瘤、急性髓系白血病和通用型细胞治疗系统性红斑狼疮等严重自身免疫病有行业突破进展；公司现已获得2个中国IND临床批件和1个FDA孤儿药认定；公司计划首个产品在2027年递交NDA上市申请，成为全球创新型细胞免疫治疗产品的开拓者和引领者！

融中财经：作为融中Power50优秀的标杆企业代表，如何在科技创新、产业发展战略下发挥“强链、补链”作用，在技术和产品服务方面为社会提供更多社会价值？

赵学强：我想创新药企业在科技创新和产业发展战略下发挥“强链、补链”作用，主要通过以下几个方面为社会提供更多价值：一是加强研发投入，增加对新药研发的资金和人才投入，推动原创性研究，加速新药上市进程。二是突破关键技术，聚焦产业链中的核心技术瓶颈，如药物靶点发现、药物设计、生产工艺等，通过技术创新实现突破。三是促进产学研合作和产业链协同，与高校、科研机构、医院等建立紧密合作，加快科技成果转化，提高研发效率和成功率；通过整合上下游资源，优化供应链管理，降低成本。

最后，对于一家创新药企业，关注患者需求为社会健康事业做出贡献，是我们天然的使命，也是企业应该承担的社会责任。希望通过这些措施，我们能在提升自身竞争力的同时，还能够为社会带来更多高质量的医药产品和服务，造福广大患者。