诺华表示新药有助于患有罕见脊柱疾病的儿童 - 彭博社

诺华公司表示，一种新的实验性药物在一项高级研究中改善了患有一种脊髓性肌萎缩症形式的儿童的运动功能，这种严重疾病是其基因疗法Zolgensma所针对的。

该研究包括患有被称为2型的疾病形式的儿童，他们从未接受过治疗，年龄在两岁或以上，能够坐但从未独立行走，瑞士制药公司表示。

这种新治疗与Zolgensma的活性成分相同，可能会扩展诺华在拯救生命的稀有疾病治疗的有利市场中的产品。Zolgensma于五年前推出，是首个可能治愈脊髓性肌萎缩症婴儿的药物。这种新药物将以不同的方式给药，并针对年龄较大的儿童。

彭博社预后参与武汉病毒研究的团体被美国卫生部门禁止美国将禁止在谷物和其他食品中使用与癌症相关的红色染料3号预计到2060年，美国痴呆症诊断将翻倍至每年100万例中国确认首个国内新Mpox变种聚集病例当Zolgensma推出时，其在美国的定价为210万美元，使其成为首个价格超过100万美元的药物。制药公司可以为此类疗法收取远高于常规治疗的费用。

诺华表示，计划在明年的医学会议上展示试验的详细结果，并与监管机构讨论这些发现。

该药物与假控制组进行了比较，假控制组是一种旨在模拟不提供活性治疗的实验药物给药的程序。

脊髓性肌萎缩症发生在婴儿出生时缺少或存在缺陷的基因，该基因对于神经细胞的生存至关重要。它影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。

诺华的股票在早期苏黎世交易中变化不大。过去一年，该股票上涨了4.4%，表现优于瑞士竞争对手罗氏控股公司和彭博欧洲制药指数。