NHS药品定价僵局拒绝癌症患者治疗 - 彭博社
Ashleigh Furlong
药品定价监管机构因拒绝拯救生命的药物而受到批评，因为它在权衡国家健康服务的成本。
摄影师：亚伦·乔恩/PA 图片/盖蒂图片社
乔恩·米辛认为自己很幸运。这位来自英格兰中部诺森伯兰郡的51岁男子在2015年被诊断为不治之症癌症。在他对几种旨在延长生命的疗法停止反应后，医生建议他尝试来自赛诺菲的一种药物，称它可以让他获得11或12个月的缓解。直到现在，三年后，骨髓瘤才开始复发。
这段额外的时间让米辛得以庆祝他儿子生活中的里程碑，否则他将错过——生日、上小学和上中学。“毫无疑问，我今天不会在这里，”他说。“我的顾问每个月都感到震惊。”
彭博社预后瑞士面临医疗改革的紧张投票，民调显示世界上最差的空气使近一半的德里人寻求医疗帮助中国调查显示多达30%的成年人感到长期新冠症状美国在新冠疫情减退后抑郁和焦虑仍然高企米辛通过 癌症药物基金获得了名为 IsaPD 的治疗，该基金在英格兰临时资助新药物，而药品定价监管机构—— 国家卫生与护理卓越研究所——正在决定这些药物是否应通过国家运营的健康系统免费提供给患者。
但在今年早些时候，被称为NICE的机构得出结论，按照每月约£16,000（约$20,400）的标价，IsaPD的费用过高，无法由国家健康服务体系资助。在决定之前，Missin和大约1,500名接受该疗法的患者可以继续使用它。新患者将无法通过NHS获得该疗法。
CJon Missin和他的妻子Kate。来源：Jon MissinIsaPD的拒绝——连同来自AstraZeneca Plc和Daiichi Sankyo Co Ltd的乳腺癌治疗药物Enhertu，其标价约为每月£10,000——是在NICE采取更严格的癌症药物评估方法约两年后发生的。在诊断病例上升和NHS历史上最严重的危机中，新系统导致了监管机构、制药公司和政府之间的僵局。
制药公司警告称，英国面临失去投资的风险，而由Breast Cancer Now等团体领导的活动人士正在呼吁使这些药物可用。监管机构迄今为止拒绝让步。它表示，患有更广泛疾病的人正在受益于新方法，早期证据表明，癌症药物的推荐比例有所提高，尽管数据集要小得多。政府目前没有表现出干预的意愿，要求NICE改变其方法，这可能导致整体药物支出增加。
“没有钱可以用来这样做，” 马克·戴扬，伦敦智库Nuffield Trust的公共事务负责人说。“我认为，NICE要普遍放宽其成本效益标准将非常困难。”
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在美国，药物实际上是通过个人的支付能力进行配给，而在英国，健康系统在使用时是免费的，NICE承担了这个角色。该机构于1999年由卫生部成立，以减轻政治家的压力，决定新药物获取的委员会由独立专家组成。
多年来，随着可负担性问题的加大，监管机构因拒绝拯救生命的药物而受到批评，但它也发展出了作为强硬谈判者的声誉，帮助降低价格。随着新治疗方法变得越来越昂贵，增加药物预算并冒着从其他地方转移NHS支出的风险，关于定价的僵局变得更加普遍。
NICE 在2022年调整了其方法论，此前因优先考虑癌症而受到批评，而忽视了其他疾病，如囊性纤维化和慢性肝炎。它现在使用一种算法，根据患者病情的严重程度将其分为高、中或无，较高的排名增加了获得积极推荐的机会。之前，只有延长末期患者生命的药物被允许更昂贵且仍然被推荐，这一做法是在2009年经过一次罕见的政府干预后引入的。
自从最新的变化以来，英格兰在一项关于欧洲国家最新药物获取的 IQVIA 调查 中，从2020年的第六位滑落到2023年的第九位。
英格兰在新药获取排名中下滑
可用药物数量
来源：2020年至2023年间IQVIA的EFPIA患者等待调查
理查德·托尔贝特，英国制药工业协会的首席执行官表示，制药公司向监管机构提交申请的速度也有所下降，原因可能是他们认为不会“获得一个可接受的、可行的价格来评估其价值。”
大冢和阿斯利康已终止了对Enhertu治疗肺癌和胃癌的申请，并且没有将该药物提交评估作为早期治疗乳腺癌的方案。无论是赛诺菲还是再生元制药公司，后者从法国制药商那里获得了一种宫颈癌药物，都没有提交其在NHS上的使用申请。而强生则拒绝提交一种治疗多发性骨髓瘤的药物。
当被问及评论时，阿斯利康和大冢的发言人表示：“我们仍然致力于与NICE合作，为患者找到前进的道路——一种适当承认这种疾病严重性和针对它的药物价值的方式。”强生在英国和爱尔兰的董事总经理罗兹·贝克尔表示，评估必须“允许患者获得最新的科学创新。”
Torbett呼吁监管机构更加灵活，引用了一项协议，该协议要求制药公司偿还任何超过约定上限的药品支出。
NICE在评估成本效益时并未考虑该协议。相反，它使用被认为在NHS当前预算范围内的固定定价阈值。要为成本更高的药物提供资金，政府需要明确指示它这样做。但这反过来意味着，随着每五年重新谈判上限，总体成本可能会逐渐上升。
“我们支持快速获取提供重要利益和物有所值的药物，”NICE的一位发言人在电子邮件回复中表示。“这届政府希望确保NHS患者能够获得最有效的新药，同时为纳税人获得最大的价值，”卫生和社会护理部的一位发言人表示。
NICE拒绝IsaPD标志着一款由癌症药物基金批准的多发性骨髓瘤药物首次未被推荐用于更广泛的使用。本月，多发性骨髓瘤UK，一个慈善机构，以及赛诺菲赢得了一项上诉，内部小组发现监管机构在未考虑其方法变更的潜在影响时行为不公。
新系统对某些病症和患者群体存在“内在偏见，”谢拉·麦金莱，英国多发性骨髓瘤协会的研究与倡导主任，在对此裁决的反应中表示。
虽然允许某些药物的价格高于其他药物是一种来自咨询的做法，但根据苏珊·格里芬，约克大学的健康经济学教授，并没有广泛的共识认为这是正确的，或者确实是错误的做法。
格里芬曾在一个独立委员会中工作了大约八年，该委员会评估药物申请，她补充道：“显然这很困难，但这些决定不可避免地会被做出。”
公众对Enhertu被拒绝用于某些患者的愤怒特别强烈：超过300,000人签署了一份请愿书反对这一决定。患者在国会外裸露上身抗议。并且正在进行一项筹款活动，以资助对NICE的法律挑战。
作为一项将耗时两年的例行审查的一部分，NICE正在审视其新方法论周围的社会偏好。但由于预算有限，它反映社会需求的能力受到限制，而这“是一个相当根本的障碍，”大卫·莫特，健康经济学办公室的高级首席经济学家表示。
与此同时，一些人，比如克里斯蒂娜·布莱克，选择私下接受治疗。这位来自利物浦的63岁秘书患有第四期癌症，已经扩散到包括肺、肝和骨骼在内的多个器官。今年四月，她的医生表示她正在服用的药物不再有效，并建议她可以尝试Enhertu。布莱克和她的丈夫到目前为止已经花费了大约30,000英镑的积蓄用于该药物。
“当你知道有一种有效的治疗方法，但它却如此昂贵时，处于这样的境地真是太糟糕了，”布莱克说。
她刚刚开始在苏格兰接受该药物的治疗，在那里通过卫生系统可以免费获得，因为英国的权力下放的特殊性意味着苏格兰药物咨询委员会负责决定资助哪些治疗。布莱克正在进行大约五小时的车程，并与家人在苏格兰一起居住，以接受定期的输注。
目前，制药公司仍然表示他们无法以更低的价格提供药物。但谈判仍可能导致价格降低，使Enhertu进入监管机构的成本效益范围。在他们成功上诉后，骨髓瘤患者正在等待NICE是否会改变对IsaPD的看法。
米辛曾在NHS担任经理，后来被迫退休，多年来尝试了多种疗法，包括一次让他在圣诞节期间卧床不起的干细胞移植。他现在正在考虑监管机构最近推荐的另外两种可能适合他的治疗方法。尽管如此，他仍然无法理解对IsaPD的拒绝。
“看到某种公式的调整正在破坏人们获得那种生活质量和额外生命的机会，真让人感到沮丧，”Missin说。“这似乎就是不对。”