基因疗法太昂贵罗氏公司押注10亿美元来解决这个问题 - 彭博社

罗氏控股公司，总部位于瑞士巴塞尔，旨在改善基因疗法的患者交付。

摄影师：帕斯卡尔·莫拉/彭博社罗氏控股公司愿意支付超过10亿美元来解决基因疗法的最大挑战之一：交付。

这家瑞士制药公司与Dyno Therapeutics Inc.达成了一项新协议，该生物技术公司专注于帮助企业确保其基因疗法能够达到预期目标，双方周四表示。

基因疗法是一种一次性治疗，修复DNA中的拼写错误，以解决遗传疾病的根本原因。生物技术公司通常通过将一个有效的基因副本插入一种称为衣壳的非活病毒外壳中来交付它们。这个外壳应该将基因运送到体内的正确细胞，以便替代突变基因。

但是，基因疗法很难到达身体的某些区域，限制了它们的潜力。而且它们常常未能达到目标，迫使公司使用更高剂量，这可能是有毒的并导致免疫系统拒绝。这也增加了成本，并导致一些治疗的数百万美元的价格标签。

此次合作建立在两家公司之前的协议基础上，使罗氏能够更好地接触Dyno的技术。在新协议下，罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，Dyno将利用人工智能设计更好的载体，以交付基因疗法以潜在治愈神经疾病。如果治疗在临床试验中取得进展并成功商业化，罗氏将支付超过10亿美元的里程碑和特许权使用费。

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Dyno的技术可以确保基因疗法到达正确的细胞，并避免影响身体的其他器官，Dyno的首席执行官Eric Kelsic表示。该公司已经工程化了更好地穿越血脑屏障的囊泡，这对于治疗神经系统疾病至关重要。由于之前接触过病毒，许多患者会对用于递送基因疗法的囊泡产生抗体，这意味着他们通常无法从治疗中受益。Dyno正在工程化避免这种情况的方法。虽然一些制药公司已经缩减了在基因疗法方面的雄心，罗氏仍在追求这一前沿科学。但它面临着挑战。今年7月，该公司停止了对庞贝病基因疗法的开发，这是一种导致心脏和骨骼肌无力的罕见疾病。

2019年，罗氏同意支付48亿美元收购Spark Therapeutics，该公司制造用于遗传性视力丧失和其他疾病的治疗。但到2022年，这家瑞士制药公司已将收购价值减记超过10亿美元，理由是对Spark已批准和实验性产品的销售预期下降。

罗氏希望与Dyno合作，创造能够解决“历史上难以治疗的神经系统疾病”的基因疗法，罗氏企业业务发展负责人Boris L. Zaïtra表示。Kelsic说，这可能为阿尔茨海默病等疾病的潜在治愈打开大门。

Dyno并不制造自己的基因疗法。相反，它决定专注于帮助其他公司改善其治疗的递送。除了罗氏，Dyno还与Sarepta Therapeutics Inc.合作，该公司销售用于杜氏肌营养不良症的基因疗法，以及Astellas Pharma Inc.

“解决递送是这个领域的重大挑战，”Kelsic说。“当我们解决递送问题时，它将使更好的疗法适用于更多疾病和更多患者。”