癌症预防是基因编辑CRISPR治疗的目标 - 彭博社

劳伦斯·英格拉西亚

来源：劳伦斯·英格拉西亚嗨，我是杰瑞，来自纽约。一本新书详细描述了癌症如何对一些家庭造成比其他家庭更大的破坏。基因编辑能解决这个问题吗？但首先……

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家庭诅咒

许多人因癌症失去家庭成员。但英格拉西亚家族的悲剧数量异常。

多年来，劳伦斯·英格拉西亚，一位在《华尔街日报》、《纽约时报》和《洛杉矶时报》工作的资深记者，目睹了他的母亲、两个姐妹、兄弟和侄子因不同类型的癌症去世。

“很长一段时间，医生没有其他答案，只能推测我们的家庭运气实在太差，”英格拉西亚上周在医学新闻网站Stat主办的会议上说。

彭博社预后辉瑞、默克肺炎疫苗获得50岁以上成人的支持麦当劳的四分之一磅汉堡与致命的E. coli疫情有关，CDC表示罗氏首席执行官对即将到来的阿尔茨海默病试验结果持乐观态度新的猴痘变种对年轻女性构成更大风险，研究显示多年后，他得到了一个解释：一种叫做p53的基因突变在他的家族中存在，该基因在抗击癌症中发挥着关键作用。英格拉西亚在一本新书中讲述了他了解家族医学之谜的旅程，致命的遗产。

作为一名生物技术记者，英格拉西亚的故事引起了我的注意。我经常写关于基因医学的文章——这种技术修正DNA中的拼写错误，以潜在地治愈像英格拉西亚家族所遭受的遗传疾病。

基因疗法已经用于治疗从 血液疾病 到 失明 的各种疾病。在人类身体的20000多个基因中，p53尤为突出。它在抑制肿瘤方面至关重要，因此被称为 “基因组的守护者。” 当它发生突变或缺失时，会导致一种罕见的疾病，称为 李-弗劳梅尼综合症，它失去了抗癌能力。

CRISPR，这种基因编辑工具的发现曾获得 诺贝尔奖，能修复这个问题吗？

研究人员一直在研究这一工具，包括在大象中，因为它们是很好的研究对象，因为它们有许多p53基因的拷贝，并且很少得癌症。

但是，虽然基因编辑常常被比作在文字处理器中剪切和粘贴，但修复人类的缺陷并不是那么简单。在一项研究中，研究人员尝试使用基因编辑来修正乳腺癌中的突变，但只能在大约8%的细胞中做到这一点。要获得好处，你需要在身体的每个细胞中修正突变，摩西·奥伦说，他是以色列魏茨曼科学研究所的癌症研究员。

“目前，Crispr的效率远低于实现这一目标所需的水平，”奥伦说。随着更好的基因编辑技术，“有一天我们可能能够做到，”他补充道。“但这仍然是一个遥远的目标。”

即使有科学突破，将潜在的治疗方法推向市场也可能很困难。正如我上周所写，尽管基因治疗具有巨大的科学前景，但由于行业面临的财务挑战，数十种治疗方案已被搁置。

由于人类遗传学的随机运气，英格拉西亚没有携带p53突变。尽管他有着广泛的家庭悲剧历史，但他仍然保持乐观，并希望Crispr能够带来突破。我问他希望人们从他的书中得到什么。

“第一，你并不孤单，”他说。“第二，仍然有希望。在历史的弧线上，科学进步是存在的。它可能很慢。它可能是断断续续的。但如果你看看我们现在所知道的，与50或60年前关于癌症的知识相比，这是显著的。” —杰瑞·史密斯

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