赛诺菲的多发性硬化症药物减缓疾病进展 - 彭博社
Ashleigh Furlong
赛诺菲的实验药物针对一种多发性硬化症形式,延缓了残疾进展近三分之一,为目前没有治疗方案的患者带来了希望。
托利布鲁丁延缓了被称为非复发性继发性进展型多发性硬化症患者的残疾进展,延迟幅度为31%,根据周五在哥本哈根研究大会上发布的晚期试验数据。这些结果确认了于9月2日发布的初步发现。
“我们没有任何真正能减缓继发性进展型多发性硬化症隐秘衰退的治疗方法,”克利夫兰诊所神经学研究所的研究副主任罗伯特·福克说,他是赛诺菲该试验的顾问。“这是我们领域内巨大的未满足需求,这也是为什么这项试验的结果对我们临床医生和真正需要治疗的患者来说意义深远。”
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托勒布鲁替尼的成功可能在进行性疾病中产生17亿美元的潜在收入,在最佳情况下可达36亿美元,彭博情报分析师约翰·墨菲在一份报告中表示。
与此同时,针对复发性多发性硬化症患者的另一项研究未能显示其相较于赛诺菲的旧疗法Aubagio改善复发率。然而,它确实延缓了残疾加重的发生。
研究人员认为,进行性多发性硬化症的病理与复发性多发性硬化症可能有显著不同,福克斯表示。复发性多发性硬化症“可能是由大脑外的免疫偏差驱动的”,而进行性多发性硬化症则被认为是可能由中枢神经系统内部驱动的。
针对非复发性多发性硬化症患者的研究显示,接受托勒布鲁替尼治疗的患者出现了稍微更多的不良事件。最令人担忧的是肝酶升高。赛诺菲在一份声明中表示,在试验实施更严格的监测之前,一名患者不得不接受肝脏移植,并因术后并发症而死亡。
福克斯表示,研究人员希望在治疗的前90天内通过密切监测来管理这一问题。如果该疗法获得批准,患者需要与临床医生权衡治疗的风险和收益,他说。